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Recherche par substance/médicament

Recherche par substance/médicament

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:: Aide

  • Les médicaments orphelins peuvent être recherchés par le nom de la substance qui les compose ou par leur nom commercial.
    Le nom de la substance peut être soit le nom chimique, soit le nom de code de la substance, soit le nom usuel (DCI : Dénomination commune internationale).
    Vous pouvez utiliser des noms tronqués, vous devez remplir le champ « Substance/Médicament » et cliquer sur OK.
    Il apparaîtra alors une liste de tous les médicaments contenant le terme que vous avez utilisé. Cliquez sur celui qui vous intéresse.


  • Les médicaments orphelins peuvent être recherchés par le nom de la (ou des) maladie(s) à laquelle ils sont liés.
    Il s’agit soit de la ou des maladies désignées lors de la procédure de désignation (pour plus d’informations sur cette procédure, cf Liste des désignations orphelines), soit de la ou des maladies correspondant à l’indication thérapeutique lorsque le médicament a obtenu une autorisation de mise sur le marché.
    Vous pouvez utiliser des noms tronqués, vous devez remplir le champ « Nom de la maladie » et cliquer sur OK.
    Il apparaîtra une liste de toutes les maladies ou groupe de maladies contenant le terme que vous avez utilisé. Cliquez sur celle qui vous intéresse. Vous pouvez restreindre votre recherche uniquement aux médicaments ayant une désignation orpheline et/ou ayant une autorisation de mise sur le marché, et/ou uniquement à une zone géographique donnée.


  • Les médicaments orphelins peuvent être recherchés par leur catégorie ATC. Les catégories ATC correspondent à la classification Anatomique, Thérapeutique et Chimique mise en place par l’OMS et qui permet de coder les substances médicamenteuses.
    Vous devez sélectionner une catégorie ATC dans le menu déroulant et cliquer sur OK.
    Il apparaîtra alors une liste de tous les médicaments correspondant à la catégorie ATC choisie. Cliquez sur celui qui vous intéresse.
    Vous pouvez restreindre votre recherche uniquement aux médicaments liés à un type de statut particulier (désignation orpheline, autorisation de mise sur le marché, …) ou uniquement à une zone géographique donnée.


  • Les médicaments orphelins peuvent être recherchés par le nom du promoteur de la désignation orpheline lorsqu’ils ont fait l’objet d’une désignation orpheline et par le nom du détenteur de l’AMM lorsqu’ils ont obtenu une autorisation de mise sur le marché. Les sponsors ou les détenteurs d’AMM sont principalement des entreprises pharmaceutiques ou biotechnologiques, plus rarement, des institutions ou des personnes physiques.
    Vous pouvez utiliser des noms tronqués, vous devez remplir le champ « Nom du promoteur / détenteur de l’AMM » et cliquer sur OK.
    Il apparaîtra alors la liste de tous les promoteurs de désignations orphelines ou détenteurs d’AMM contenant le terme que vous avez utilisé. Cliquez sur celui qui vous intéresse.

La liste des médicaments orphelins de la base de données Orphanet inclut toutes les substances qui ont reçu une désignation orpheline, pour une ou plusieurs maladie(s) considérée(s) comme rare(s) en Europe, indépendamment du fait que le produit ait ensuite été développé et mis sur le marché ou non.

La base de données Orphanet inclut aussi des médicaments qui n’ont pas reçu de désignation orpheline mais qui ont une AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) avec une indication spécifique pour une maladie rare.

Les données sont issues de sources officielles.

Orphanet apprécie la contribution de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) qui a été à l’origine de la création d’une base de données sur les médicaments orphelins en Europe. Ce projet a été initié par le comité des médicaments orphelins (COMP-EMA). Plusieurs membres du COMP ont pris une part active dans la définition du projet qui a reçu un accueil favorable du COMP comme étant un outil significatif pour toutes les parties prenantes.
La base de données a été développée entièrement et de façon autonome par Orphanet, à l’aide de fonds publics et privés et à partir de données publiques ; de ce fait, l’EMA ou le COMP ne sont pas responsables du contenu ni de la gestion de la base de données.


La base de données Orphanet des médicaments orphelins a été développée grâce à un co-financement des institutions et entreprises suivantes:

Leem novartis pfizer Merck Serono PharmaMar Genzyme Biomarin