::Definition
Die Orphan-Designation wird in einem rechtsgültigen Verfahren erteilt. Es erlaubt die Kennzeichnung eines medizinischen Wirkstoffs, dem ein therapeutisches Potential für die Behandlung einer seltenen Krankheit zugesprochen wird, bevor dieser Wirkstoff erstmalig zur Behandlung von Menschen genutzt wird oder während er sich in der klinischen Entwicklungsphase befindet. Die exakte therapeutische Indikation wird zum Zeitpunkt der Marktzulassung definiert.
Dieses Verfahren wurde in Europa durch die Regulation (EC) No 141/2000 realisiert.
(http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:DE:PDF)
Ähnliche Verfahren existieren in den Vereinigten Staaten, Australien, Japan und Singapur.
::Hilfe
Wählen Sie einen Buchstaben aus der alphabetischen Liste und klicken Sie darauf, um Wirkstoffe zu erhalten, die mindestens eine Orphan-Designation aufweisen. Die zugehörigen geografischen Gebiete sind angegeben. Klicken Sie anschließend auf den Wirkstoff, um das „Wirkstoff-Infoblatt“ aufzurufen, oder klicken Sie auf ein Gebiet, um detaillierte Informationen über die Designation in dieser Region zu erhalten.
Das Verzeichnis der Orphan Drugs umfasst alle Substanzen, die mit einer Orphan-Designation für seltene Krankheiten in Europa ausgewiesen sind, unabhängig davon, ob sie einer Weiterentwicklung unterliegen, die eine Marktzulassung (MA) ermöglicht.
Die vorliegenden Angaben basieren auf amtlichen Datenquellen.
Auskünfte über europäische oder amerikanische Arzneimittel mit Orphan-Designation können über die nachfolgenden Links aufgerufen werden:
http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/pharmaceuticals/documents/community-register/html/alforphreg.htm(Europa)
http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/default.htm (USA)
Orphanet dankt der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Unterstützung bei der Erstellung der Datenbank für Arzneimittel in Europa, die als Orphan Medicinal Product für seltene Krankheiten ausgewiesen sind. Das Projekt wurde an der EMA von dem Ausschuss für Arzneimittel für seltene Krankheiten (COMP; Committee for Orphan Medicinal Products)initiiert. Einige Mitglieder der COMP-Arbeitsgruppe haben einen individuellen Beitrag zur Entwicklung der Datenbank geleistet, die von den COMP Mitgliedern als wichtiges Werkzeug für alle Interessengruppen begrüßt wurde. Die Datenbank wurde unabhängig und in seiner Gesamtheit von Orphanet erstellt. Die Finanzierung erfolgte mit öffentlichen und privaten Fördermitteln. Aus den genannten Gründen ist weder die EMA noch die COMP für den Inhalt oder die Verwaltung der Datenbank verantwortlich
Die Entwicklung der Orphanet-Datenbank für Orphan Drugs wurde durch die Kofinanzierung der nachfolgenden Institutionen und Unternehmen ermöglicht:
Orphan-Designation nach Geografischer Verbreitung
- Aav2-Hrpe65v2
- Abagovomab
- Acetylsalicylic acid
- Adalimumab
- Adeno-associated viral (AAV) vector expressing human retinoschisin-1 gene
- Adeno-associated viral vector containing a modified U7-snRNA gene
- Adeno-associated viral vector containing the human alpha-sarcoglycan gene
- Adeno associated viral vector containing the human calpain 3 gene
- Adeno-associated viral vector encoding an inducible short hairpin RNA targeting claudin-5 (prior to administration of 17-dimethylaminoethylamino-17-demethocygeldanamycin)
- Adeno-associated viral vector expressing lipoprotein lipase
- Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human N-acetylglucosaminidase alpha gene
- Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das Gen Porphobilinogen Deaminase enthaelt
- Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das humane Faktor-IX-Gen enthält
- Adeno-assoziierter viraler vektor, der das human gamma-sarkoglykan-gen enthält
- Adeno-assoziierter viraler Vektor, der für eine gegen Rhodpsin gerichtete RNAi kodiert / Adeno-assoziierter viraler Vektor, der für ein Rhodopsin Gen kodiert
- Adeno-assoziierter viraler Vektor mit humanem ARSB Gen
- Adeno-assoziierter viraler Vektor mit humanem NADH-Dehydrogenase-4-Gen
- Adeno-assoziierter Virusvektor, der das humane a-N-Acetylgalactosaminidase Gen trägt
- Adeno-assoziierter Virusvektor des Serotyps 9, der das humane Sulfamidase-Gen enthält
- Adeno-assoziierte virale Vektoren, welche ein modifiziertes U1-snRNA Gen enthalten
- Adenoviral vector containing human p53 gene
- Adenovirus associated viral vector serotype 4 containing the human RPE65 gene
- Adenovirus-assoziierter Vektor, der das humane Fas-c Gen enthält
- Adenovirus-assoziierter viraler Vektor Serotyp 2, der das humane RPE65 Gen enthält
- Adenovirus-assoziierter viraler Vektor, Serotyp 4, der cDNAs der humanen N-Sulfoglycosamine-Sulphohydrolase und des Sulfatase-modifizierenden Faktors 1 transportiert
- Adenovirus-mediated Herpes Simplex Virus-thymidine kinase gene
- Adrenomedullin
- Afamelanotide
- Agalsidase alfa
- Agalsidase beta
- Albendazol
- Albumingebundene Nanopartikel-Formulierung von Paclitaxel
- Aldesleukin
- Alemtuzumab
- Alginate oligosaccharide (G-block) fragment
- Alglucerase
- Alglucosidase alfa
- Alicaforsen
- Alisertib
- Alitretinoin
- Allogene ex vivo expandierte Nabelschnurblutzellen
- Allogene, humane, dermale Fibroblasten
- Allogeneic motor neuron progenitor cells derived from human embryonic stem cells
- Allogeneic retinal epithelial cells transfected with plasmid vector expressing ciliary neurotrophic growth
- Allogene Knochenmarkstammzellen, ex vivo mit 16,16-Dimethylprostaglandin E2 behandelt
- Allogene Nabelschnurblutzellen, ex vivo mit 16,16-Dimethylprostaglandin E2 behandelt
- Allogene T-Zellen, die ein exogenes TK Gen encodieren
- Allopurinol sodium
- Alpha-1 antitrypsin (inhalation use)
- Alpha-1-Proteinase-Inhibitor
- Alpha-1 proteinase inhibitor (inhalation use)
- Alpha-Tocotrienol Chinon
- Alvocidib
- Ambrisentan
- Amikacin sulfate (liposomal)
- A mixture of anti-CD3 mAb (SPV-T3a)-ricin A chain fusion protein and anti-CD7 mAb (WT1)-ricin A chain fusion protein
- Ammonium tetrathiomolybdate
- Amphotericin B
- Amphotericin B (for inhalation use)
- Amrubicin hydrochloride
- Anagrelid
- Aninosalicylsäure
- Anthrax Immune Globulin
- Anti-D-Immunglobulin vom menschen
- Anti-EphA2 monoklonaler Antikörper konjugiert mit Maleimidocaproyl-Monomethylauristatin-Phenylalanin
- Anti-epithelial cell adhesion molecule / anti-CD3 monoclonal antibody
- Antihemophilic factor / Von Willebrand factor complex (human)
- Antisense NF-kappaB p65 Oligonucleotide
- Antisense oligonucleotide 5'-d[P-Thio} (CCCTG CTCCC CCCTG GCTCC)-3'
- Antisense Oligonucleotide (TATCCGGAGGGCTCGCCATGCTGCT)
- Antisense-Oligonukleotid gegen das SMN2-Gen
- Antithrombin alfa
- Antithrombin III vom menschen
- Apomorphine HCL
- Apomorphinhydrochlorid
- Apomorphinhydrochlorid (zur Inhalation)
- Arimoclomol
- Arsentrioxyde
- Artemether/lumefantrine
- Artesunate
- Ascorbic acid
- Asp-Arg-Val-Try-Ile-His-Pro
- Atovaquon
- Auf die A1-Domäne des humanen von Willebrand Faktors gerichteter Nanobody
- Aus einer CD34 + Vorläuferzellen Zelllinie abgeleitete allogene humane dendritische Zellen
- Aus Lebergewebe isolierte heterologe adulte humane Stammzellen
- Autologe CD34+ Zellen, transfiziert mit lentiviralen Vektoren, die das Gen des humanen Wiskott Aldrich Syndrom Proteins enthalten
- Autologe dendritische Zellen, die mit an oxidierter Polymannose gebundenem rekombinanten humanen Fusionsprotein (Mucin-1-glutathione-S-Transferase) behandelt wurden
- Autologe hämatopoetische Stammzellen, die mit einem lentiviralen Vektor (Lenti-D) transduziert sind ; dieser kodiert fuer die humane cDNA des ABCD1 Gens
- Autologe hämatopoetische Stammzellen , die mit einem lentiviralen Vektor transduziert sind, der das humane Betaglobingen kodiert
- Autologe hämatopoetische Zellen, genetisch modifiziert mit einem lentiviralen-Vektor, der das humane gp91(phox) Gen enthält
- Autologer, aus Tumorzellen gewonnener gp96 Hitzeschock-Protein-Peptidkomplex
- Autologer tumoraler Immunglobulin-Idiotyp KLH gekoppelt an Megathura crenulata (keyhole limpet) Haemocyanin
- Autologe Zellen des Urothels und der glatten Muskulatur
- Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the human arylsulfatase AcDNA
- Autologous CD34+ cells transfected with retroviral vector containing adenosine deaminase gene
- Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene
- Autologous cultured endothelial cells on a donor human corneal disk
- Autologous dendritic cells pulsed with autologous cell lysate
- Autologous Olfactory Neural Progenitors
- Autologous renal cell tumor vaccine
- Avian polyclonal IgY antibody against Pseudomonas aeruginosa
- Aviptadil
- Axitinib
- Azacitidine
- Aztreonam lysinate (inhalation use)
