::Définition

La désignation orpheline est une procédure légale permettant de désigner une substance médicamenteuse ayant un potentiel thérapeutique dans les maladies rares, avant sa première administration chez l’homme ou au cours de son développement clinique. L’indication thérapeutique précise sera définie au moment de l’autorisation de mise sur le marché.
Cette procédure a été définie en Europe par la loi (EC) No 141/2000 (http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:FR:PDF). Une procédure similaire existe aux USA, en Australie, au Japon et à Singapour.

::Aide

Cliquez sur une lettre de la liste alphabétique pour voir apparaître les substances pour lesquelles il existe au moins une désignation orpheline et la ou les zone(s) géographique(s) correspondant à cette ou ces désignation(s). Cliquez ensuite sur le nom de la substance pour accéder à la fiche « Substance » ou sur la zone géographique pour obtenir des informations détaillées sur la ou les désignation(s) dans cette zone.

La liste des médicaments orphelins de la base de données Orphanet inclut toutes les substances qui ont reçu une désignation orpheline, pour une ou plusieurs maladie(s) considérée(s) comme rare(s) en Europe, indépendamment du fait que le produit ait ensuite été développé et mis sur le marché ou non.

Les données sont issues de sources officielles.

Vous pouvez également retrouver les désignations européennes et américaines respectivement en cliquant sur les deux liens suivants :
http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/pharmaceuticals/documents/community-register/html/alforphreg.htm (Europe)
http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/default.htm (USA)

Orphanet apprécie la contribution de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) qui a été à l’origine de la création d’une base de données sur les médicaments orphelins en Europe. Ce projet a été initié par le comité des médicaments orphelins (COMP-EMA). Plusieurs membres du COMP ont pris une part active dans la définition du projet qui a reçu un accueil favorable du COMP comme étant un outil significatif pour toutes les parties prenantes.
La base de données a été développée entièrement et de façon autonome par Orphanet, à l’aide de fonds publics et privés et à partir de données publiques ; de ce fait, l’EMA ou le COMP ne sont pas responsables du contenu ni de la gestion de la base de données.

La base de données Orphanet des médicaments orphelins a été développée grâce à un co-financement des institutions et entreprises suivantes: