::Definizione

La Designazione Orfana è una procedura legale che permette la designazione di una sostanza medicinale con un potenziale terapeutico per una specifica malattia rara, precedentemente al suo primo utilizzo negli esseri umani o durante il suo sviluppo clinico.

L’esatta indicazione terapeutica è definita in seguito quando il farmaco ottiene l’autorizzazione all’immissione in commercio.
Questa procedura è stata stabilita in Europa dal Regolamento (EC) N. 141/2000
(http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:EN:PDF)

::Aiuto

Scegliere una lettera dall’elenco alfabetico e cliccarci sopra per ricercare le sostanze che hanno ottenuto almeno la designazione di farmaco orfano. È indicata l’area o le aree geografiche a cui fanno riferimento.
In seguito cliccare sul nome della sostanza per accedere alla scheda ‘Sostanza’ o cliccare sull’area geografica per ottenere informazioni dettagliate sulla/e designazione/i in quella determinata area.

L’elenco dei Farmaci Orfani contenuto nel database Orphanet comprende tutte le sostanze che hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano per una o più malattie considerate rare in Europa, indipendentemente dal fatto che siano stati successivamente commercializzati.

I dati provengono da fonti ufficiali.

È inoltre possibile avere ulteriori informazioni sulle designazioni in Europa e negli USA, cliccando rispettivamente sui seguenti link:
http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/pharmaceuticals/documents/community-register/html/alforphreg.htm(Europa)
http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/default.htm (USA)

Orphanet riconosce il contributo dell’Agenzia europea di valutazione dei medicinali (EMA) nella creazione del database europeo per i farmaci orfani. Questo progetto è stato avviato inizialmente dal Comitato per i farmaci orfani (COMP) presso l’EMA. Diversi membri del COMP hanno contribuito singolarmente a sviluppare il database, che è stato poi approvato dal COMP, in quanto si tratta di uno strumento utile per tutte le parti interessate.
Il database è stato sviluppato interamente ed in modo autonomo da Orphanet, utilizzando i finanziamenti di enti pubblici e privati e i dati accessibili al pubblico; di conseguenza, né l’EMA, né il COMP possono essere ritenuti responsabili del contenuto e della gestione del database.

Il database di Orphanet dei farmaci orfani è stato sviluppato grazie al cofinanziamento delle seguenti istituzioni ed agenzie: