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Orphan-Designation nach Geografischer Verbreitung
- Aav2-Hrpe65v2
- Abagovomab
- Acetylsalicylic acid
- Adalimumab
- Adeno-associated viral (AAV) vector expressing human retinoschisin-1 gene
- Adeno-associated viral vector containing a modified U7-snRNA gene
- Adeno-associated viral vector containing the human alpha-sarcoglycan gene
- Adeno associated viral vector containing the human calpain 3 gene
- Adeno-associated viral vector encoding an inducible short hairpin RNA targeting claudin-5 (prior to administration of 17-dimethylaminoethylamino-17-demethocygeldanamycin)
- Adeno-associated viral vector expressing lipoprotein lipase
- Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human N-acetylglucosaminidase alpha gene
- Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das Gen Porphobilinogen Deaminase enthaelt
- Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das humane Faktor-IX-Gen enthält
- Adeno-assoziierter viraler vektor, der das human gamma-sarkoglykan-gen enthält
- Adeno-assoziierter viraler Vektor, der für eine gegen Rhodpsin gerichtete RNAi kodiert / Adeno-assoziierter viraler Vektor, der für ein Rhodopsin Gen kodiert
- Adeno-assoziierter viraler Vektor mit humanem ARSB Gen
- Adeno-assoziierter viraler Vektor mit humanem NADH-Dehydrogenase-4-Gen
- Adeno-assoziierter Virusvektor, der das humane a-N-Acetylgalactosaminidase Gen trägt
- Adeno-assoziierter Virusvektor des Serotyps 9, der das humane Sulfamidase-Gen enthält
- Adeno-assoziierte virale Vektoren, welche ein modifiziertes U1-snRNA Gen enthalten
- Adenoviral vector containing human p53 gene
- Adenovirus associated viral vector serotype 4 containing the human RPE65 gene
- Adenovirus-assoziierter Vektor, der das humane Fas-c Gen enthält
- Adenovirus-assoziierter viraler Vektor Serotyp 2, der das humane RPE65 Gen enthält
- Adenovirus-assoziierter viraler Vektor, Serotyp 4, der cDNAs der humanen N-Sulfoglycosamine-Sulphohydrolase und des Sulfatase-modifizierenden Faktors 1 transportiert
- Adenovirus-mediated Herpes Simplex Virus-thymidine kinase gene
- Adrenomedullin
- Afamelanotide
- Agalsidase alfa
- Agalsidase beta
- Albendazol
- Albumingebundene Nanopartikel-Formulierung von Paclitaxel
- Aldesleukin
- Alemtuzumab
- Alginate oligosaccharide (G-block) fragment
- Alglucerase
- Alglucosidase alfa
- Alicaforsen
- Alisertib
- Alitretinoin
- Allogene ex vivo expandierte Nabelschnurblutzellen
- Allogene, humane, dermale Fibroblasten
- Allogeneic motor neuron progenitor cells derived from human embryonic stem cells
- Allogeneic retinal epithelial cells transfected with plasmid vector expressing ciliary neurotrophic growth
- Allogene Knochenmarkstammzellen, ex vivo mit 16,16-Dimethylprostaglandin E2 behandelt
- Allogene Nabelschnurblutzellen, ex vivo mit 16,16-Dimethylprostaglandin E2 behandelt
- Allogene T-Zellen, die ein exogenes TK Gen encodieren
- Allopurinol sodium
- Alpha-1 antitrypsin (inhalation use)
- Alpha-1-Proteinase-Inhibitor
- Alpha-1 proteinase inhibitor (inhalation use)
- Alpha-Tocotrienol Chinon
- Alvocidib
- Ambrisentan
- Amikacin sulfate (liposomal)
- A mixture of anti-CD3 mAb (SPV-T3a)-ricin A chain fusion protein and anti-CD7 mAb (WT1)-ricin A chain fusion protein
- Ammonium tetrathiomolybdate
- Amphotericin B
- Amphotericin B (for inhalation use)
- Amrubicin hydrochloride
- Anagrelid
- Aninosalicylsäure
- Anthrax Immune Globulin
- Anti-D-Immunglobulin vom menschen
- Anti-EphA2 monoklonaler Antikörper konjugiert mit Maleimidocaproyl-Monomethylauristatin-Phenylalanin
- Anti-epithelial cell adhesion molecule / anti-CD3 monoclonal antibody
- Antihemophilic factor / Von Willebrand factor complex (human)
- Antisense NF-kappaB p65 Oligonucleotide
- Antisense oligonucleotide 5'-d[P-Thio} (CCCTG CTCCC CCCTG GCTCC)-3'
- Antisense Oligonucleotide (TATCCGGAGGGCTCGCCATGCTGCT)
- Antisense-Oligonukleotid gegen das SMN2-Gen
- Antithrombin alfa
- Antithrombin III vom menschen
- Apomorphine HCL
- Apomorphinhydrochlorid
- Apomorphinhydrochlorid (zur Inhalation)
- Arimoclomol
- Arsentrioxyde
- Artemether/lumefantrine
- Artesunate
- Ascorbic acid
- Asp-Arg-Val-Try-Ile-His-Pro
- Atovaquon
- Auf die A1-Domäne des humanen von Willebrand Faktors gerichteter Nanobody
- Aus einer CD34 + Vorläuferzellen Zelllinie abgeleitete allogene humane dendritische Zellen
- Aus Lebergewebe isolierte heterologe adulte humane Stammzellen
- Autologe CD34+ Zellen, transfiziert mit lentiviralen Vektoren, die das Gen des humanen Wiskott Aldrich Syndrom Proteins enthalten
- Autologe dendritische Zellen, die mit an oxidierter Polymannose gebundenem rekombinanten humanen Fusionsprotein (Mucin-1-glutathione-S-Transferase) behandelt wurden
- Autologe hämatopoetische Stammzellen, die mit einem lentiviralen Vektor (Lenti-D) transduziert sind ; dieser kodiert fuer die humane cDNA des ABCD1 Gens
- Autologe hämatopoetische Stammzellen , die mit einem lentiviralen Vektor transduziert sind, der das humane Betaglobingen kodiert
- Autologe hämatopoetische Zellen, genetisch modifiziert mit einem lentiviralen-Vektor, der das humane gp91(phox) Gen enthält
- Autologer, aus Tumorzellen gewonnener gp96 Hitzeschock-Protein-Peptidkomplex
- Autologer tumoraler Immunglobulin-Idiotyp KLH gekoppelt an Megathura crenulata (keyhole limpet) Haemocyanin
- Autologe Zellen des Urothels und der glatten Muskulatur
- Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the human arylsulfatase AcDNA
- Autologous CD34+ cells transfected with retroviral vector containing adenosine deaminase gene
- Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene
- Autologous cultured endothelial cells on a donor human corneal disk
- Autologous dendritic cells pulsed with autologous cell lysate
- Autologous Olfactory Neural Progenitors
- Autologous renal cell tumor vaccine
- Avian polyclonal IgY antibody against Pseudomonas aeruginosa
- Aviptadil
- Axitinib
- Azacitidine
- Aztreonam lysinate (inhalation use)
