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Designaciones huérfanas por área geográfica
- Aav2-Hrpe65v2
- Abagovomab
- Acadesina
- Acetylsalicylic acid
- Ácido 2,2'-{2-[(1R)-1-({[(2,5-diclorobenzoil)amino]acetil}amino)-3-metilbutil]-5-oxo-1,3,2-dioxaborolano-4,4-diil} diacético
- Ácido 2,2-dimetilbutírico, sal sódica
- Ácido 2-hidroxioleico
- Ácido 3-(6-(1-(2,2-difluorobenzo [d] [1,3]dioxol-5-yl)ciclopropanocarboxamido)-3-metilpiridin-2-il) benzoico
- ácido 6alpha-etilquenodesoxicólico
- Ácido carglúmico
- Acido ciclopropano-1,1-dicarboxílico [4-(6,7-dimetoxi-quinolin-4-iloxi)-fenil]-amida (4-fluoro-fenil)-amida, sal del L-malato
- Ácido cólico
- Ácido eicosapentaenoico
- Ácido paraaminosalicílico
- Ácido (S)-{8-fluoro-2-2[4-(3-metoxifenil)-1-piperazinil]-3-[2-metoxi-5-(trifluorometil)-fenil]-3,4-dihidro-4-quinazolinil} acético
- Ácido siálico
- Ácido vincaleucoblastin-23-oico, O4-deacetil-2-[(2-mercaptoetoxi)carbonil]hidrazida, disulfuro con N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-pteridinil)metil]amino]benzoíl]-L-gamma-glutamil-L-alfa-aspartil-L-arginil-L-alfa-aspartil-L-alfa-aspartil-L-cisteína
- Adalimumab
- Adeno-associated viral (AAV) vector expressing human retinoschisin-1 gene
- Adeno-associated viral vector containing a modified U7-snRNA gene
- Adeno-associated viral vector containing the human alpha-sarcoglycan gene
- Adeno associated viral vector containing the human calpain 3 gene
- Adeno-associated viral vector encoding an inducible short hairpin RNA targeting claudin-5 (prior to administration of 17-dimethylaminoethylamino-17-demethocygeldanamycin)
- Adeno-associated viral vector expressing lipoprotein lipase
- Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human N-acetylglucosaminidase alpha gene
- Adenoviral vector containing human p53 gene
- Adenovirus associated viral vector serotype 4 containing the human RPE65 gene
- Adenovirus humano genéticamente modificado que codifica para la hialuronidasa humana PH20
- Adenovirus-mediated Herpes Simplex Virus-thymidine kinase gene
- Adrenomedulina
- Afamelanotida
- Agalsidase alfa
- Agalsidase beta
- Albendazol
- Aldesleukina
- Alemtuzumab
- Alfa antitrypsine plasmatica
- Alfa glucosidasa ácida humana recombinante fundida con un fragmento direccionador lisosomal independiente de la glucosilación
- Alfa-tocotrienol quinona
- Alginate oligosaccharide (G-block) fragment
- Alglucerasa
- Alglucosidase alfa
- Alicaforsen
- Alisertib
- Alitretinoin
- Allogeneic motor neuron progenitor cells derived from human embryonic stem cells
- Allogeneic retinal epithelial cells transfected with plasmid vector expressing ciliary neurotrophic growth
- Allopurinol sodium
- Alpha-1 antitrypsin (inhalation use)
- Alpha-1 proteinase inhibitor (inhalation use)
- alpha-manosidasa humana recombinante
- Alvocidib
- Ambrisentán
- Amikacin sulfate (liposomal)
- Amiloide sérico P humano recombinante
- Aminosalicilico acido
- A mixture of anti-CD3 mAb (SPV-T3a)-ricin A chain fusion protein and anti-CD7 mAb (WT1)-ricin A chain fusion protein
- Ammonium tetrathiomolybdate
- Amphotericin B (for inhalation use)
- Amrubicin hydrochloride
- Anagrelida
- Anfotericina B
- Anthrax Immune Globulin
- Anticuerpo monoclonal anti-CD30 humano, unido covalentemente a la citotoxina monometilauristatina E
- Anticuerpo monoclonal anti-EphA2 conjugado con maleimidocaproil monometilauristatina-fenilalanina
- Anticuerpo monoclonal humanizado conjugado con maitansinoide frente a CD56
- Anticuerpo monoclonal humanizado contra mucina 1, radiomarcado con itrio (90Y)- DOTA
- Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 frente al receptor humano toll-like de tipo 2
- Anticuerpo monoclonal humanizado recombinante contra la interleukina 1-beta humana
- Anticuerpo monoclonal humano contra el ántrax
- Anticuerpo monoclonal humano contra la molécula de adhesión intercelular-1
- Anticuerpo monoclonal humano contra Pseudomonas aeruginosa serotipo IATS-O1
- Anticuerpo monoclonal humano dirigido contra el ligando de Fas
- Anticuerpo monoclonal humano recombinante anti interferón gamma
- Anticuerpo monoclonal humano recombinante contra la interleucina (IL)-17A humana de clase IgG1/k
- Anticuerpo monoclonal humano recombinante de clase IgG4/kappa contra la proteína humana Nogo-A
- Anticuerpo monoclonal murino anti-CD26
- Anticuerpo monoclonal murino anti-GD2
- Anticuerpo monoclonal quimérico anti-interleukina 6
- Anticuerpo monoclonal quimérico contra la variante 2 del empalme del gen claudin-18
- Anticuerpo monoclonal quimérico dirigido contra GD2
- Anticuerpo monoclonal recombinante humanizado de clase IgG1/kappa contra la proteína humana Nogo-A
- Anticuerpo monoclonal recombinante quimérico anti-CD20
- Anticuerpo quimérico monoclonal contra el antígeno kappa del mieloma
- Anticuerpo recombinante contra los antigenos humanos CD19 y CD3
- Anti-epithelial cell adhesion molecule / anti-CD3 monoclonal antibody
- Antihemophilic factor / Von Willebrand factor complex (human)
- Antisense NF-kappaB p65 Oligonucleotide
- Antisense oligonucleotide 5'-d[P-Thio} (CCCTG CTCCC CCCTG GCTCC)-3'
- Antisense Oligonucleotide (TATCCGGAGGGCTCGCCATGCTGCT)
- Antithrombin alfa
- Antitrombina III (Humana)
- Antiuerpos policlonales antiferritina con itrio (90Y)
- Apomorphine HCL
- Arilsulfatasa A recombinante humana
- Arimoclomol
- ARN corto de interferencia sintético de cadena doble contra proopiomelanocortina
- Arsenico Trioxido de
- Artemether/lumefantrine
- Artesunate
- Ascorbic acid
- Asp-Arg-Val-Try-Ile-His-Pro
- Atovacuona
- Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the human arylsulfatase AcDNA
- Autologous CD34+ cells transfected with retroviral vector containing adenosine deaminase gene
- Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene
- Autologous cultured endothelial cells on a donor human corneal disk
- Autologous dendritic cells pulsed with autologous cell lysate
- Autologous Olfactory Neural Progenitors
- Autologous renal cell tumor vaccine
- Avian polyclonal IgY antibody against Pseudomonas aeruginosa
- Aviptadil
- Axitinib
- Azacitidine
- Aztreonam lysinate (inhalation use)
