Désignations orphelines par zone géographique
- Aav2-Hrpe65v2
- Abagovomab
- Acadésine
- Acetylsalicylic acid
- Acide 2,2-diméthylbutyrique, sel de sodium
- Acide 2-Hydroxyoléique
- Acide 6alpha-éthyl-chénodésoxycholique
- Acide aminosalicylique
- Acide ascorbique
- Acide carglumique
- Acide cholique
- Acide eicosapentanoïque
- Acide para-aminosalicylique
- Acide (S)-{8-fluoro-2-2[4-(3-méthoxyphényl)-1-pipérazinyl]-3-[2-méthoxy-5-(trifluorométhyl)-phényl]-3,4-dihydro-4-quinazolinyl}-acétique
- Acide sialique
- Adalimumab
- Adeno-associated viral (AAV) vector expressing human retinoschisin-1 gene
- Adeno-associated viral vector containing a modified U7-snRNA gene
- Adeno-associated viral vector containing the human alpha-sarcoglycan gene
- Adeno associated viral vector containing the human calpain 3 gene
- Adeno-associated viral vector encoding an inducible short hairpin RNA targeting claudin-5 (prior to administration of 17-dimethylaminoethylamino-17-demethocygeldanamycin)
- Adeno-associated viral vector expressing lipoprotein lipase
- Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human N-acetylglucosaminidase alpha gene
- Adenoviral vector containing human p53 gene
- Adenovirus associated viral vector serotype 4 containing the human RPE65 gene
- Adénovirus contenant le transgène humain FAS
- Adénovirus humain génétiquement modifié codant pour la hyaluronidase PH20 humaine
- Adenovirus-mediated Herpes Simplex Virus-thymidine kinase gene
- Adrénomédulline
- Afamélanotide
- Agalsidase alfa
- Agalsidase beta
- Albendazole
- Aldesleukin
- Alemtuzumab
- Alginate oligosaccharide (G-block) fragment
- Alglucerase
- Alglucosidase alfa.
- Alicaforsen
- Alisertib
- Alitretinoin
- Allogeneic motor neuron progenitor cells derived from human embryonic stem cells
- Allogeneic retinal epithelial cells transfected with plasmid vector expressing ciliary neurotrophic growth
- Allopurinol sodium
- Alpha-1 antitrypsin (inhalation use)
- Alpha-1 proteinase inhibitor (inhalation use)
- Alpha-glucosidase acide recombinante humaine marquée à la GILT
- alpha-Mannosidase humaine (origine recombinante)
- Alpha-tocotriénol quinone
- Alvocidib
- Ambrisentan
- Amikacin sulfate (liposomal)
- A mixture of anti-CD3 mAb (SPV-T3a)-ricin A chain fusion protein and anti-CD7 mAb (WT1)-ricin A chain fusion protein
- Ammonium tetrathiomolybdate
- Amphotericin B (for inhalation use)
- Amphotericine B
- Amrubicin hydrochloride
- Anagrelide
- Anthrax Immune Globulin
- Anticorps chimère anti-interleukine-6
- Anticorps monoclonal anti-CD30 humain lié de façon covalente à la cytotoxine monométhylauristatine E
- Anticorps monoclonal anti-EphA2 conjugué à la phénylalanine monométhylauristatine de maleimido-caproyl
- Anticorps monoclonal antirécepteur à l'interleukine 6 recombinant humain
- Anticorps monoclonal chimérique anti-GD2
- Anticorps monoclonal chimérique contre l'antigène du myélome kappa
- Anticorps monoclonal chimérique contre le variant 2 d'épissage de claudine 18
- Anticorps monoclonal chimérique recombinant anti-CD20
- Anticorps monoclonal humain contre la mucine 1, marqué à l'Yttrium 90-DOTA
- Anticorps monoclonal humain contre le Pseudomonas aeruginosa de sérotype IATS-O1
- Anticorps monoclonal humain dirigé contre la molécule d'adhésion intercellulaire-1
- Anticorps monoclonal humain dirigé contre la toxine du bacille de la maladie du charbon
- Anticorps monoclonal humain dirigé contre le ligand de Fas (Fas-L)
- Anticorps monoclonal humain recombinant anti-interleukine humaine (IL)-17A de classe IgG1/k
- Anticorps monoclonal humain recombinant anti- protéine humaine Nogo-A de la classe des IgG4/kappa
- Anticorps monoclonal humanise immunoconjugué de maytansinoïde anti- CD56
- Anticorps monoclonal IgG4 humanisé dirigé contre le récepteur Toll-like de type 2 (TLR2) humain
- Anticorps monoclonal murin anti-CD26
- Anticorps monoclonal murin anti-GD2
- Anticorps monoclonal recombinant humanisé anti-interleukine-1 bêta humaine
- Anticorps monoclonal recombinant humanisé de classe IgG1/kappa dirigé contre la protéine humaine Nogo-A
- Anticorps polyclonaux antiferritine marqués à l'Yttrium (90Y)
- Anticorps recombinant dirigé contre les antigènes CD19 et CD3 humains
- Anticorps recombinant dirigé contre les antigènes CD30 et CD16A humains
- Anti-epithelial cell adhesion molecule / anti-CD3 monoclonal antibody
- Antihemophilic factor / Von Willebrand factor complex (human)
- Antisense NF-kappaB p65 Oligonucleotide
- Antisense oligonucleotide 5'-d[P-Thio} (CCCTG CTCCC CCCTG GCTCC)-3'
- Antisense Oligonucleotide (TATCCGGAGGGCTCGCCATGCTGCT)
- Antithrombine alfa
- Antithrombine III (humaine)
- Apomorphine chlorhydrate
- Arimoclomol
- Arsenic trioxyde
- Artemether/lumefantrine
- Artesunate
- Arylsulfatase A recombinante humaine
- Asp-Arg-Val-Try-Ile-His-Pro
- Atovaquone
- Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the human arylsulfatase AcDNA
- Autologous CD34+ cells transfected with retroviral vector containing adenosine deaminase gene
- Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene
- Autologous cultured endothelial cells on a donor human corneal disk
- Autologous dendritic cells pulsed with autologous cell lysate
- Autologous Olfactory Neural Progenitors
- Autologous renal cell tumor vaccine
- Autologous urothelial and smooth muscle cells
- Avian polyclonal IgY antibody against Pseudomonas aeruginosa
- Aviptadil
- Axitinib
- Azacitidine
- Aztreonam lysinate (inhalation use)
