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Orphanet fornisce un elenco dei farmaci per una particolare malattia rara o un gruppo di malattie rare, con tutte le loro fasi di sviluppo. Questo elenco comprende tutte le sostanze che hanno ottenuto una designazione orfanaorfana per la/le malattia/e considerata/e rara/e in Europa o negli Stati Uniti, anche se successivamente non hanno acquisito lo status di farmaco approvato e quindi non è stata rilasciata un’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC).

Il database Orphanet comprende anche farmaci sprovvisti della designazione orfana, purché abbiano ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio e siano specificamente indicati per una determinata malattia rara.

Alcuni farmaci sono inclusi nel database in quanto testati in una sperimentazione clinica condotta su una malattia rara, anche se sono sprovvisti di uno status regolatorio.

Per accedere all’elenco dei prodotti medicinali associati a una malattia, digita il nome della malattia di interesse.

La designazione orfana è una procedura legale che permette la designazione di una sostanza medicinale con un potenziale terapeutico per una malattia rara, prima che venga somministrata agli esseri umani o durante il suo sviluppo clinico. L’esatta indicazione terapeutica è in seguito definita al momento dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Questa procedura è stata stabilita in Europa dal Regolamento sui Prodotti Medicinali Orfani (CE) n° 141/2000 e negli Stati Uniti dall’ Orphan Drug Act

Avviso

Le informazioni presenti in Orphanet sono aggiornate regolarmente. Potrebbe riscontrarsi un ritardo tra il rilascio di nuove designazioni/autorizzazioni e la loro pubblicazione sul portale. Prima di prendere qualsiasi tipo di decisione sulla base delle informazioni fornite dal portale, si invitano i professionisti a controllare, in tutti i casi, se non esistano pubblicazioni più recenti.

Orphanet non può essere ritenuto responsabile dell’uso scorretto, dannoso o improprio delle informazioni contenute nel database.

Orphanet riconosce il contributo dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) alla creazione del database dei farmaci orfani in Europa. Questo progetto è stato avviato inizialmente dal Comitato per i prodotti medicinali orfani (COMP) presso l’EMA. Diversi membri del COMP hanno contribuito singolarmente allo sviluppo del database. Successivamente, il COMP ha approvato il database in quanto strumento utile per tutte le parti interessate. Il database è stato sviluppato interamente ed in modo autonomo da Orphanet, utilizzando i finanziamenti da parte di enti pubblici e privati e i dati accessibili al pubblico; di conseguenza, né l’EMA né il COMP possono essere ritenuti responsabili del contenuto e della gestione del database.

  • Leem
  • novartis
  • pfizer
  • Merck Serono
  • PharmaMar
  • Genzyme
  • Biomarin