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Was ist ein Orphan Drug ?

Die sogenannten 'Orphan Drugs' sind Arzneimittel zur Behandlung von Krankheiten, die so selten sind, dass Sponsoren sie nur widerstrebend zu den üblichen Marktbedingungen entwickeln.

Der Weg von der Entdeckung eines neuen Wirkstoffs bis zu seinem Vertrieb ist zeitaufwendig (durchschnitllich ca. 10 Jahre), teuer (oft mehrere 10 Millionen Euro) und sehr unsicher (von zehn getesteten Molekülen u.U. nur eines mit therapeutischem Effekt). Der wirtschaftliche Gewinn eines Medikamentes zur Behandlung einer seltenen Krankheit deckt meist nicht einmal die Entwicklungkosten.

Orphan Drugs können folgendermaßen definiert werden :

Arzneimittel, deren Entwicklung nicht durch wirtschaftliche Interessen der pharmazeutischen Industrie angetrieben wird, sondern durch den Bedarf, der in der öffentlichen Gesundheitsversorgung existiert.

Darüberhinaus kann eine ‚Orphan‘-Indikation auch solche Produkte umfassen, die für die Behandlung seltener Krankheiten genutzt werden können, obwohl die Entwicklung des Wirkstoffs eigentlich für die Therapie einer häufigen Krankheit erfolgte.

Faktisch gibt es die folgenden drei Möglichkeiten :

  • Produkte, die zur Behandlung seltener Krankheiten bestimmt sind :
    Diese Produkte werden zur Behandlung von Patienten entwickelt, die an einer sehr schweren Krankheit leiden, für die es noch keine, oder zumindest keine befriedigende Behandlung gibt. Von diesen Krankheiten ist nur ein kleiner Teil der Bevölkerung (meist seit Geburt oder früher Kindheit) betroffen (weniger als 1/2000 in Europa). Die Anzahl der Krankheiten, für die derzeit keine Behandlung zur Verfügung steht, wird weltweit auf 4000 bis 5000 geschätzt. In Europa sind 25-30 Millionen Menschen von einer solchen Krankheit betroffen.
  • Produkte, die aus wirtschaftlichen oder therapeutischen Gründen vom Markt genommen wurden :
    Als Beispiel sei hier Thalidomid erwähnt, dass vor einigen Jahren als weitverbreitetes Schlafmittel genutzt wurde, aber aufgrund des hohen teratogenen Risikos (Auslöser fetaler Fehlbildungen) vom Markt genommen werden musste. Dieses Medikament besitzt interessanterweise schmerzstillende Eigenschaften bei Krankheiten wie Lepra und Lupus Erythematosus, für die bisher noch keine zufriedenstellende Behandlung zur Verfügung steht.
  • Produkte, die noch nicht entwickelt wurden :
    • entweder weil sie im Rahmen eines nicht patentierbaren Forschungsprozesses entwickelt wurden;
    • oder weil sie wichtige Märkte betreffen, die (aus welchen Gründen auch immer) nicht kreditwürdig sind (siehe auch den Text Orphan Drugs in Dritte-Welt-Ländern).

Patienten, die von einer seltenen Krankheit betroffen sind, müssen über wissenschaftliche und therapeutische Fortschritte informiert werden. Sie haben das Recht, genauso versorgt zu werden, wie andere Patienten. Um Forschung und Entwicklung der Orphan Drugs anzukurbeln, führten Behörden Anreize für die Gesundheits- und Biotechnologieindustrie ein. Die Anfänge reichen zurück bis ins Jahr 1983 mit Einführung des Orphan Drug Gesetzes in den Vereinigten Staaten. Es folgten Japan und Australien (1993, 1997). Europa führte eine gemeinsame EU-Richtlinie für Orphan Drugs 1999 ein.

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