x

Wat is een weesgeneesmiddel?

De zogenaamde 'weesgeneesmiddelen' zijn bestemd om ziekten te behandelen die zo zeldzaam zijn dat sponsors aarzelen om ze te ontwikkelen onder normale marktomstandigheden.

Het proces van de ontdekking van een nieuwe molecule tot de marktintroductie is lang (gemiddeld 10 jaar), duur (tientallen miljoenen euro) en erg onzeker (van de tien geteste molecules heeft er mogelijk maar ťťn een therapeutisch effect). De ontwikkeling van een geneesmiddel voor de behandeling van een zeldzame ziekte laat niet toe het kapitaal dat in het onderzoek is geÔnvesteerd, terug te verdienen.

Weesgeneesmiddelen kunnen als volgt worden gedefinieerd:

Geneesmiddelen die niet om economische redenen door de farmaceutische industrie worden ontwikkeld maar die tegemoetkomen aan een behoefte in de volksgezondheid.

De indicaties van een geneesmiddel kunnen eigenlijk ook als 'wees' worden beschouwd aangezien een stof kan worden gebruikt bij de behandeling van een vaak voorkomende ziekte maar misschien niet is ontwikkeld voor een andere, meer zeldzame indicatie.

Er kunnen zich namelijk drie gevallen voordoen:

Producten bestemd om zeldzame ziekten te behandelen:

Deze producten worden ontwikkeld om patiŽnten te behandelen die aan heel ernstige ziekten lijden waarvoor tot nu toe geen of toch geen bevredigende behandeling beschikbaar was. Deze ziekten treffen slechts een klein aandeel van de bevolking (minder dan ťťn persoon op 2.000 in Europa), meestal bij de geboorte of op vroege leeftijd. Het aantal zeldzame ziekten waarvoor nog geen behandeling beschikbaar is, wordt wereldwijd geraamd op 4.000 tot 5.000. Vijfentwintig tot dertig miljoen personen blijken in Europa door deze ziekten te zijn getroffen.

Producten die om economische of therapeutische redenen van de markt zijn gehaald:

Bijvoorbeeld thalidomide, enkele jaren geleden vooral veel gebruikt als slaapmiddel, werd van de markt gehaald nadat was ontdekt dat het een hoog teratogeen (afwijkingen in de foetus veroorzakend) risico inhield. Dit geneesmiddel bleek echter over heel interessante pijnstillende eigenschappen te beschikken bij ziekten zoals lepra of lupus erythematodes. Dit zijn ziekten waarvoor nog geen bevredigende behandeling beschikbaar was.

Producten die niet ontwikkeld zijn:

  • ofwel omdat ze zijn afgeleid uit een onderzoeksproces dat niet gepatenteerd kan worden;
  • of omdat ze betrekking hebben op belangrijke markten die echter niet kredietwaardig zijn (zie tekst Weesgeneesmiddelen in Derdewereldlanden).

PatiŽnten getroffen door zeldzame ziekten moeten worden geÔnformeerd over de wetenschappelijke en therapeutische vooruitgang. Zij hebben dezelfde rechten op verzorging als alle andere patiŽnten. Om onderzoek en ontwikkeling in de sector van weesgeneesmiddelen te stimuleren, hebben overheden aanmoedigingsmaatregelen getroffen voor de gezondheidsindustrie en de biotechnologie. Het begon al in 1983 in de Verenigde Staten toen de Orphan Drug Act (Wet op de weesgeneesmiddelen) werd aangenomen, vervolgens in Japan en AustraliŽ in 1993 en 1997. Europa volgde in 1999 door een gemeenschappelijk EU-beleid inzake weesgeneesmiddelen aan te nemen.