::Definición
La Designación Huérfana es un procedimiento legal que permite la designación de una determinada sustancia con potencial terapéutico para una enfermedad rara, antes de la primera administración en humanos o durante su desarrollo clínico. La indicación terapéutica exacta se define por tanto en el momento de la autorización de comercialización.
Este procedimiento se estableció en Europa por la Regulación (EC) No 141/2000
(http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:EN:PDF)
Existen procedimientos similares en Estados Unidos, Australia, Japón y Singapur.
::Ayuda
Seleccione una letra de la lista alfabética y pulse sobre ella para obtener sustancias con, al menos, la designación huérfana. El área geográfica implicada está indicada. Pulse entonces sobre el nombre de la sustancia para acceder a la hoja de información de la sustancia, o pulse en el área geográfica para obtener información detallada sobre las designaciones en esa área particular.
El listado de medicamentos huérfanos de la base de datos de Orphanet incluye todas las sustancias que han obtenido la designación de huérfanas para enfermedades consideradas raras en Europa, independientemente de que después hayan obtenido o no la autorización de comercialización.
Los datos se extraen de fuentes oficiales.
Puede acceder a los datos de designación europea y americana a través de los siguientes enlaces respectivos:
http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/pharmaceuticals/documents/community-register/html/alforphreg.htm(Europa)
http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/default.htm (USA)
Orphanet agradece la contribución de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) a la creación de la base de datos de medicamentos huérfanos de Europa. Este proyecto fue iniciado por el comité de medicamentos huérfanos - grupo de trabajo con los grupos interesados (COMP-WGIP) de la EMA. Varios miembros del COMP-WGIP han contribuido individualmente al desarrollo de la base de datos, que fue recibida con agrado por el COMP-WGIP como una importante herramienta para todas las partes interesadas. La base de datos ha sido desarrollada íntegramente y de forma autónoma por Orphanet, usando financiamiento público y privado y basándose en los datos públicos disponibles; por lo que la EMA o el COMP-WGIP no son responsables del contenido y gestión de esta base de datos.
La base de datos de medicamentos huérfanos Orphanet ha sido desarrollada gracias al financiamiento conjunto de las siguientes instituciones y compañías:
Designaciones huérfanas por área geográfica
- Aav2-Hrpe65v2
- Abagovomab
- Acadesina
- Acetylsalicylic acid
- Ácido 2,2'-{2-[(1R)-1-({[(2,5-diclorobenzoil)amino]acetil}amino)-3-metilbutil]-5-oxo-1,3,2-dioxaborolano-4,4-diil} diacético
- Ácido 2,2-dimetilbutírico, sal sódica
- Ácido 2-hidroxioleico
- Ácido 3-(6-(1-(2,2-difluorobenzo [d] [1,3]dioxol-5-yl)ciclopropanocarboxamido)-3-metilpiridin-2-il) benzoico
- ácido 6alpha-etilquenodesoxicólico
- Ácido carglúmico
- Acido ciclopropano-1,1-dicarboxílico [4-(6,7-dimetoxi-quinolin-4-iloxi)-fenil]-amida (4-fluoro-fenil)-amida, sal del L-malato
- Ácido cólico
- Ácido eicosapentaenoico
- Ácido paraaminosalicílico
- Ácido (S)-{8-fluoro-2-2[4-(3-metoxifenil)-1-piperazinil]-3-[2-metoxi-5-(trifluorometil)-fenil]-3,4-dihidro-4-quinazolinil} acético
- Ácido siálico
- Ácido vincaleucoblastin-23-oico, O4-deacetil-2-[(2-mercaptoetoxi)carbonil]hidrazida, disulfuro con N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-pteridinil)metil]amino]benzoíl]-L-gamma-glutamil-L-alfa-aspartil-L-arginil-L-alfa-aspartil-L-alfa-aspartil-L-cisteína
- Adalimumab
- Adeno-associated viral (AAV) vector expressing human retinoschisin-1 gene
- Adeno-associated viral vector containing a modified U7-snRNA gene
- Adeno-associated viral vector containing the human alpha-sarcoglycan gene
- Adeno associated viral vector containing the human calpain 3 gene
- Adeno-associated viral vector encoding an inducible short hairpin RNA targeting claudin-5 (prior to administration of 17-dimethylaminoethylamino-17-demethocygeldanamycin)
- Adeno-associated viral vector expressing lipoprotein lipase
- Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human N-acetylglucosaminidase alpha gene
- Adenoviral vector containing human p53 gene
- Adenovirus associated viral vector serotype 4 containing the human RPE65 gene
- Adenovirus humano genéticamente modificado que codifica para la hialuronidasa humana PH20
- Adenovirus-mediated Herpes Simplex Virus-thymidine kinase gene
- Adrenomedulina
- Afamelanotida
- Agalsidase alfa
- Agalsidase beta
- Albendazol
- Aldesleukina
- Alemtuzumab
- Alfa antitrypsine plasmatica
- Alfa glucosidasa ácida humana recombinante fundida con un fragmento direccionador lisosomal independiente de la glucosilación
- Alfa-tocotrienol quinona
- Alginate oligosaccharide (G-block) fragment
- Alglucerasa
- Alglucosidase alfa
- Alicaforsen
- Alisertib
- Alitretinoin
- Allogeneic motor neuron progenitor cells derived from human embryonic stem cells
- Allogeneic retinal epithelial cells transfected with plasmid vector expressing ciliary neurotrophic growth
- Allopurinol sodium
- Alpha-1 antitrypsin (inhalation use)
- Alpha-1 proteinase inhibitor (inhalation use)
- alpha-manosidasa humana recombinante
- Alvocidib
- Ambrisentán
- Amikacin sulfate (liposomal)
- Amiloide sérico P humano recombinante
- Aminosalicilico acido
- A mixture of anti-CD3 mAb (SPV-T3a)-ricin A chain fusion protein and anti-CD7 mAb (WT1)-ricin A chain fusion protein
- Ammonium tetrathiomolybdate
- Amphotericin B (for inhalation use)
- Amrubicin hydrochloride
- Anagrelida
- Anfotericina B
- Anthrax Immune Globulin
- Anticuerpo monoclonal anti-CD30 humano, unido covalentemente a la citotoxina monometilauristatina E
- Anticuerpo monoclonal anti-EphA2 conjugado con maleimidocaproil monometilauristatina-fenilalanina
- Anticuerpo monoclonal humanizado conjugado con maitansinoide frente a CD56
- Anticuerpo monoclonal humanizado contra mucina 1, radiomarcado con itrio (90Y)- DOTA
- Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 frente al receptor humano toll-like de tipo 2
- Anticuerpo monoclonal humanizado recombinante contra la interleukina 1-beta humana
- Anticuerpo monoclonal humano contra el ántrax
- Anticuerpo monoclonal humano contra la molécula de adhesión intercelular-1
- Anticuerpo monoclonal humano contra Pseudomonas aeruginosa serotipo IATS-O1
- Anticuerpo monoclonal humano dirigido contra el ligando de Fas
- Anticuerpo monoclonal humano recombinante anti interferón gamma
- Anticuerpo monoclonal humano recombinante contra la interleucina (IL)-17A humana de clase IgG1/k
- Anticuerpo monoclonal humano recombinante de clase IgG4/kappa contra la proteína humana Nogo-A
- Anticuerpo monoclonal murino anti-CD26
- Anticuerpo monoclonal murino anti-GD2
- Anticuerpo monoclonal quimérico anti-interleukina 6
- Anticuerpo monoclonal quimérico contra la variante 2 del empalme del gen claudin-18
- Anticuerpo monoclonal quimérico dirigido contra GD2
- Anticuerpo monoclonal recombinante humanizado de clase IgG1/kappa contra la proteína humana Nogo-A
- Anticuerpo monoclonal recombinante quimérico anti-CD20
- Anticuerpo quimérico monoclonal contra el antígeno kappa del mieloma
- Anticuerpo recombinante contra los antigenos humanos CD19 y CD3
- Anti-epithelial cell adhesion molecule / anti-CD3 monoclonal antibody
- Antihemophilic factor / Von Willebrand factor complex (human)
- Antisense NF-kappaB p65 Oligonucleotide
- Antisense oligonucleotide 5'-d[P-Thio} (CCCTG CTCCC CCCTG GCTCC)-3'
- Antisense Oligonucleotide (TATCCGGAGGGCTCGCCATGCTGCT)
- Antithrombin alfa
- Antitrombina III (Humana)
- Antiuerpos policlonales antiferritina con itrio (90Y)
- Apomorphine HCL
- Arilsulfatasa A recombinante humana
- Arimoclomol
- ARN corto de interferencia sintético de cadena doble contra proopiomelanocortina
- Arsenico Trioxido de
- Artemether/lumefantrine
- Artesunate
- Ascorbic acid
- Asp-Arg-Val-Try-Ile-His-Pro
- Atovacuona
- Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the human arylsulfatase AcDNA
- Autologous CD34+ cells transfected with retroviral vector containing adenosine deaminase gene
- Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene
- Autologous cultured endothelial cells on a donor human corneal disk
- Autologous dendritic cells pulsed with autologous cell lysate
- Autologous Olfactory Neural Progenitors
- Autologous renal cell tumor vaccine
- Avian polyclonal IgY antibody against Pseudomonas aeruginosa
- Aviptadil
- Axitinib
- Azacitidine
- Aztreonam lysinate (inhalation use)
