::Definição

A Designação Órfã é um procedimento legal que permite a designação de um medicamento com potencial terapêutico para uma doença rara, antes da sua primeira administração em humanos ou durante o seu desenvolvimento clínico.
A indicação terapêutica exata é posteriormente definida aquando da autorização de comercialização.
Este procedimento foi estabelecido na Europa pelo Regulamento (CE) Nº 141/2000
(http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:PT:PDF)
Procedimentos semelhantes existem nos Estados Unidos, Austrália, Japão e Singapura.

::Ajuda

Selecione uma letra da lista alfabética de forma a obter substâncias com pelo menos uma designação órfã. As regiões geográficas respectivas são indicadas.

Clique depois no nome da substância para aceder à página da “Substância” ou clique na região geográfica de forma a obter informação detalhada sobre as designações dessa região particular.

A lista de medicamentos órfãos na base de dados da Orphanet inclui todas as substâncias a que foi atribuída uma designação órfã para doenças consideradas raras na Europa, independentemente de terem sido, ou não, posteriormente desenvolvidas e se tornarem medicamentos com autorização de comercialização (MA).

A informação é extraída de fontes oficiais.

Pode também aceder aos dados da designação Europea ou Americana, respetivamente através destes dois links:
http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/pharmaceuticals/documents/community-register/html/alforphreg.htm(Europa)
http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/default.htm (EUA)

A Orphanet reconhece a contribuição da Agência Europeia do Medicamento (EMA) na criação da base de dados de medicamentos órfãos na Europa. Este projeto foi iniciado pela Comissão para os Medicamentos Órfãos - Grupo de Trabalho com os Parceiros Interessados (COMP) na EMA. Diversos membros do COMP contribuíram individualmente para o desenvolvimento da base de dados, que foi iniciada pelo COMP como uma ferramenta importante para todas as partes interessadas.
'A base de dados foi desenvolvida inteiramente e autonomamente pela Orphanet, usando o financiamento público e privado e sobre dados disponíveis publicamente; como tal, a EMA ou o COMP não são responsáveis pelo conteúdo e gestão da base de dados.'

A base de dados de medicamentos orfãos da Orphanet foi desenvolvida com co-financiamento das seguintes institiuições e empresas: