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Designações Órfãs por área geográfica
- Aav2-Hrpe65v2
- Abagovomab
- Acadesina
- Acetato de 9-cis-retinil
- Acetato de desmopressina
- Acetato de histrelina
- Acetato de leuprolide
- Acetato de nefarelina
- Acetato de Pyr-His-Trp-Ser-Tyr-D-Lys(doxorubicinylglutarate)-Leu-Arg-Pro-Gly-NH2
- Acetato de zinco
- Acetylsalicylic acid
- Ácido 2,2-dimetilbutírico, sal sódico
- Ácido 2-hidroxioleico
- Ácido 3-(6-(1-(2,2-diflúorbenzo [d] [1,3]dioxol-5-il)ciclopropanocarboxamido)-3-metilpiridin-2-il) benzóico
- Ácido 6alpha-etil-quenodesoxicólico
- Ácido aminosalicílico
- Ácido carglumico
- Ácido ciclopropano-1,1-dicarboxílico [4-(6,7-dimetoxi-quinolina-4-iloxi)-fenil]-amida (4-fluoro-fenil)-amida, sal de (L)-malato
- Ácido cólico
- Ácido eicosapentaenóico
- Ácido para-aminossalicílico
- Ácido (S)-{8-fluoro-2-2[4-(3-metoxifenil)-1-piperazinil]-3-[2-metoxi-5-(trifluorometil)-fenil]-3,4-di-hidro-4-quinazolinil} acético
- Ácido siálico
- Ácido ursodesoxicólico
- Ácido vincaleucoblastina-23-óico, O4-deacetil-2-[(2-mercaptoetoxi)carbonil]hidrazida, dissulfureto com N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-pteridinil)metilo]amino]benzoilo]-L-gamma-glutamil-L-alfa-aspartil-L-arginil-L-alfa-aspartil-L-alfa-aspartil-L-cisteína
- Adalimumab
- Adeno-associated viral (AAV) vector expressing human retinoschisin-1 gene
- Adeno-associated viral vector containing a modified U7-snRNA gene
- Adeno-associated viral vector containing the human alpha-sarcoglycan gene
- Adeno associated viral vector containing the human calpain 3 gene
- Adeno-associated viral vector encoding an inducible short hairpin RNA targeting claudin-5 (prior to administration of 17-dimethylaminoethylamino-17-demethocygeldanamycin)
- Adeno-associated viral vector expressing lipoprotein lipase
- Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human N-acetylglucosaminidase alpha gene
- Adenoviral vector containing human p53 gene
- Adenovirus associated viral vector serotype 4 containing the human RPE65 gene
- Adenovirus humano geneticamente modificado que codifica a hialuronidase humana PH20
- Adenovirus-mediated Herpes Simplex Virus-thymidine kinase gene
- Adrenomedulina
- Afamelanotide
- Agalsidase alfa
- Alaninato de brivanib
- Albendazol
- Aldesleukin
- Alemtuzumab
- Alfa-1-antitripsina humana
- Alfa-glucosidase ácida humana recombinante marcada com GILT (Glycosylation independent lysosomal targeting)
- Alfa-tocotrienol quinona
- Algasidase beta
- Alginate oligosaccharide (G-block) fragment
- Alglucerase
- Alglucosidase alfa
- Alicaforseno
- Alisertib
- Alitretinoína
- Allogeneic motor neuron progenitor cells derived from human embryonic stem cells
- Allogeneic retinal epithelial cells transfected with plasmid vector expressing ciliary neurotrophic growth
- Allopurinol sodium
- Alogênico células dendríticas derivadas de uma linhagem de células CD34 + progenitoras
- Alpha-1 antitrypsin (inhalation use)
- Alpha-1 proteinase inhibitor (inhalation use)
- Alvocidib
- Ambrisentan
- Amikacin sulfate (liposomal)
- A mixture of anti-CD3 mAb (SPV-T3a)-ricin A chain fusion protein and anti-CD7 mAb (WT1)-ricin A chain fusion protein
- Ammonium tetrathiomolybdate
- Amphotericin B (for inhalation use)
- Amrubicin hydrochloride
- Anagrelide
- Anfotericina B
- Anthrax Immune Globulin
- Anticorpo monoclonal anti-CD30 humano ligado de forma covalente à citotoxina monometilauristatina E
- Anticorpo monoclonal anti-EphA2 conjugado com fenilalanina monometilauristatina maleimidocaproil
- Anticorpo monoclonal contra o antraz humano
- Anticorpo monoclonal humanizado conjugado com maitansinoide anti-CD56
- Anticorpo monoclonal humanizado, recombinante, anti- interleucina-1 beta humana
- Anticorpo monoclonal humanizado recombinante anti-proteína humana Nogo-A da classe IgG1/kappa
- Anticorpo monoclonal humano anti-Fas Ligante
- Anticorpo monoclonal humano anti-molécula de adesão intercelular-1
- Anticorpo monoclonal humano anti mucina 1, marcado com ítrio-90-DOTA radioactivo
- Anticorpo monoclonal humano anti Pseudomonas aeruginosa serotipo IATS-O1
- Anticorpo monoclonal humano recombinante anti-proteína humana Nogo-A
- Anticorpo monoclonal humano recombinante da classe IgG1/k anti interleucina (IL)-17A
- Anticorpo monoclonal murino anti-CD26
- Anticorpo monoclonal murino anti-GD2
- Anticorpo monoclonal quimérico, antagonista da interleucina 6
- Anticorpo monoclonal quimérico anti-GD2
- Anticorpo monoclonal quimérico anti variante 2 do Splice de claudin-18
- Anticorpo monoclonal quimérico contra o antigénio capa do mieloma
- Anticorpo monoclonal (recombinante) humanizado contra o receptor humano da interleucina-6 (IL-6)
- Anticorpo monoclonal recombinante humano anti- interferão gama
- Anticorpo quimérico monoclonal recombinante anti-CD20
- Anticorpo recombinante contra os antigénios humanos CD19 e CD3
- Anticorpo recombinante contra os antigénios humanos CD30 e CD16A
- Anticorpos monoclonais IgG4 humanizados para o receptor "Toll-like" humano tipo 2
- Anticorpos policlonais Itrio (90Y)-antiferritina
- Anti-epithelial cell adhesion molecule / anti-CD3 monoclonal antibody
- Antisense NF-kappaB p65 Oligonucleotide
- Antisense oligonucleotide 5'-d[P-Thio} (CCCTG CTCCC CCCTG GCTCC)-3'
- Antisense Oligonucleotide (TATCCGGAGGGCTCGCCATGCTGCT)
- Antithrombin alfa
- Antitrombina III (Humana)
- Apomorphine HCL
- Arilsulfatase A Recombinante Humana
- Arimoclomol
- Artemether/lumefantrine
- Artesunate
- Ascorbic acid
- Asp-Arg-Val-Try-Ile-His-Pro
- Atovanquone
- Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the human arylsulfatase AcDNA
- Autologous CD34+ cells transfected with retroviral vector containing adenosine deaminase gene
- Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene
- Autologous cultured endothelial cells on a donor human corneal disk
- Autologous dendritic cells pulsed with autologous cell lysate
- Autologous Olfactory Neural Progenitors
- Autologous renal cell tumor vaccine
- Avian polyclonal IgY antibody against Pseudomonas aeruginosa
- Aviptadil
- Axitinib
- Azacitidine
- Aztreonam lysinate (inhalation use)
