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Rechercher un médicament orphelin

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Aide

Orphanet fournit un inventaire de médicaments à tous les stades de développement, pour une maladie rare en particulier ou pour un groupe de maladies rares. Cela inclut toutes les substances ayant reçu une désignation orpheline pour une(des) maladie(s) considérée(s) comme rare(s) en Europe ou aux Etats-Unis, qu’elles aient été ensuite développées pour devenir des médicaments approuvés avec une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou non.

La base de données d’Orphanet inclut aussi des médicaments sans désignation orpheline tant qu’ils bénéficient d’une AMM avec une indication spécifique pour une maladie rare.

Certains médicaments sont inclus dans la base de données parce qu’ils sont testés dans un essai clinique réalisé dans le cadre d’une maladie rare, sans qu’ils aient un statut réglementaire.

Recherche par maladie : entrer le nom de la maladie pour accéder à la liste des produits médicinaux pour cette maladie.

Recherche par produit : entrer le médicament par son nom commercial ou son nom de substance, y compris les noms chimiques, les noms de code ou les noms communs (par ex. DCI : Dénomination Commune Internationale).

La désignation orpheline est une procédure légale permettant la désignation d’une substance médicinale ayant un potentiel thérapeutique pour une maladie rare, avant sa première administration chez l’homme ou au cours de son développement clinique.

L’indication thérapeutique exacte est ensuite définie au moment de l’AMM. Cette procédure a été établie en Europe par le Règlement (CE) No 141/2000 concernant les médicaments orphelins, et aux Etats-Unis par l’ « Orphan Drug Act ».

Avertissement

Les informations sur Orphanet sont mises à jour de manière régulière. Il peut y avoir un délai entre l’attribution de nouvelles désignations/approbations et leur publication sur Orphanet. Les professionnels sont encouragés à toujours consulter les publications les plus récentes avant de prendre une décision basée sur les informations trouvées.

Orphanet ne peut être tenu pour responsable de l’utilisation délétère, tronquée ou erronée des informations fournies.

Orphanet reconnaît la contribution de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) dans la création de la base de données sur les médicaments orphelins en Europe. Ce projet a été initié par le Comité des Médicaments Orphelins (COMP) à l’EMA. Plusieurs membres du COMP ont contribué de manière individuelle au développement de la base de données, qui a été accueillie par le COMP comme un outil significatif pour toutes les parties prenantes. La base de données à été développée entièrement et de manière autonome par Orphanet, en utilisant des financements publics et privés, ainsi que des données publiquement accessibles. De ce fait, ni l’EMA, ni le COMP ne sont responsables du contenu et de la gestion de la base.

La base de données sur les médicaments dans les maladies rares a été développée avec le co-financement des institutions et compagnies suivantes :