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:: A propos des médicaments orphelins


Définition du médicament orphelin

 

Les médicaments dits 'orphelins' sont destinés au traitement de maladies qui sont si rares que les promoteurs sont peu disposés à les développer dans les conditions de commercialisation habituelles, car la petite taille du marché ne permet pas de recouvrer le capital investi pour la recherche et le développement du produit.

Les patients atteints de maladies rares ne peuvent rester écartés des progrès de la science et de la thérapeutique. Ils ont les mêmes droits aux soins que tout autre malade. Aussi, afin de stimuler la recherche et le développement dans ce secteur, les pouvoirs publics ont mis en place des mesures incitatives à l'attention des industriels de la santé et des biotechnologies.

 
Cela a commencé dès 1983 aux États-Unis par l'adoption de l'Orphan Drug Act, puis au Japon et en Australie en 1993 et 1997; l'Europe a suivi en 1999 instituant une politique du médicament orphelin unifiée aux États membres.

 

La règlementation des médicaments orphelins en Europe

 

Le 16 décembre 1999, le Parlement et le Conseil Européens ont adopté le règlement (CE) N° 141/2000 concernant les médicaments orphelins.

De plus, La Commission a adopté le règlement (CE) N° 847/2000 du 27 April 2000 établissant les dispositions d'application des critères de désignation de médicament en tant que médicament orphelin et définissant les concepts de 'produit médical similaire' et de 'supériorité clinique'.

D'après le règlement européen n° 141/2000, seuls les médicaments destinés à l'usage humain peuvent être désignés médicaments orphelins. Ainsi, cela ne concerne pas les médicaments vétérinaires, les dispositifs médicaux, les compléments nutritionnels et les produits diététiques.

Les médicaments déclarés comme médicaments orphelins sont inscrits au registre communautaire des médicaments orphelins.

 

Disponibilité des médicaments orphelins en Europe

 

L'obtention d'une AMM européenne pour un médicament (liste des médicaments orphelins autorisés en Europe) ne signifie pas que ce médicament est alors disponible dans tous les pays de l'Union européenne. Le titulaire de l'AMM doit auparavant décider de sa commercialisation dans chaque pays et son médicament passera alors dans chacun de ces pays par un certain nombre d'étapes conditionnant sa prise en charge et, dans la plupart des cas de son prix. L'hétérogénéité de ces démarches selon les pays rend l'accès des patients aux médicaments orphelins encore problématique malgré un effort commun.

 

Politiques en faveur des médicaments orphelins en Europe

 

Une description de la politique européenne dans le champ des maladies rares et des médicaments orphelins peut être trouvée sur le site de la Commission européenne.

Une description des initiatives nationales en Europe et des mesures incitatives mises en place par la Commission européenne et par les pays de la zone Europe peut être trouvée sur le site du Comité européen d’experts sur les maladies rares.

 

Liste des médicaments orphelins

 

Orphanet maintient une liste des médicaments orphelins disponibles en Europe qui est actualisée chaque mois.

Par ailleurs, Orphanet donne accès à l’information sur les médicaments orphelins en développement (désignations orphelines et essais cliniques), ou déjà sur le marché, par type de maladie, type de produit, nom de substance, nom de promoteur, pays



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Mentions légales — Nous contacter — Dernière mise à jour le: 18-11-2022