:: Harvinaislääkkeistä

Mikä on harvinaislääke

Harvinaislääke (orphan drug) on virallinen nimike lääkkeelle, joka on tarkoitettu harvinaisen sairauden hoitoon. Kun potilaita on vähän ja uusien lääkkeiden kehittäminen kallista, ei lääketeollisuus ole halukas investoimaan harvinaislääkkeiden tutkimukseen ja kehittelyyn ilman erillisiä tukitoimia.

Koska harvinaisia sairauksia sairastavilla potilailla on oikeudet samanlaiseen hoitoon kuin muillakin potilailla, viranomaiset eri maissa ovat kehitelleet kannustimia bioteknologia- ja lääketeollisuudelle tukeakseen harvinaislääkkeiden tutkimusta, kehittelyä ja markkinoille saamista. Yhdysvalloissa säädettiin jo vuonna 1983 laki harvinaislääkkeistä, Japanissa vastaava laki saatiin aikaan vuonna 1993 ja Australiassa 1997. Eurooppa seurasi perässsä v. 1999, jolloin unioni sääti yhteisestä harvinaislääkepolitiikasta jäsenvaltioissa. 

EU:n harvinaislääkeasetus

Euroopan parlamentti ja neuvosto antoivat 16.12.1999 asetuksen (141/2000) harvinaislääkkeistä. Tämän lisäksi asetuksella  847/2000 (27.4.2000) täsmennettiin harvinaislääkkeen kriteereitä ja määriteltiiin käsitteet ´vastaavanlainen lääke´ja ´kliininen paremmuus'. 

Asetuksen mukaan lääke voidaan katsoa harvinaislääkkeeksi, jos se on tarkoitettu sairauteen, jota on enintään viidellä henkilöllä kymmenestä tuhannesta asukkaasta. Sairauden on oltava henkeä uhkaava tai kroonisesti elämää vaikeuttava. Jos sairaus on lievempi, harvinaislääkkeen asema on mahdollista saada sillä perusteella, ettei lääkkeen käytön vähäisyys riitä kattamaan kehityskuluja. Edellytyksenä on lisäksi, että lääkevalmiste on joko ainoa kyseiseen harvinaiseen sairauteen käytettävä lääke tai että siitä voidaan odottaa merkittävää parannusta jo käytössä oleviin hoitoihin verrattuna.

Harvinaislääkeasetus koskee ainoastaan ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä; eläinten lääkkeet, lääketieteelliset laitteet sekä ravintolisät ja -valmisteet on rajattu asetuksen ulkopuolelle.

Lista harvinaislääkkeistä: Community Register of orphan medicinal products for human use

Harvinaislääkkeiden saatavuus Euroopassa

Myyntiluvan saaminen (lista myyntiluvan saaneista lääkkeistä) ei takaa lääkkeen saatavuutta kaikissa EU-maissa. Huolimatta EU-alueen yhteisistä ponnisteluista, eri maiden käytännöt poikkevat suurestikin toisistaan. Myyntiluvan haltijan tulee päättää kussakin maassa erikseen valmisteen markkinoille saattamisesta, minkä jälkeen viranomaiset määrittelevät vielä hinnan ja lääkkeen korvattavuuden potilaille.

Harvinaislääkkeitä suosiva politiikka Euroopassa

Tietoa EU:n noudattamasta harvinaissairauksien ja harvinaislääkkeiden politiikasta löytyy komission harvinaiset sairaudet sivuilta. Selvityksen kansallisista toimista ja komission aloitteista unionin alueella ja ympäröivissä maissa löytää EU:n harvinaisasioiden asiantuntijakomitean sivuilta, European Committee of Experts on Rare Diseases.

Luettelo harvinaislääkkeistä

Orphanet ylläpitää kuukausittain päivitettävää luetteloa Euroopassa saatavilla olevista harvinaislääkkeistä, List of Orphan Drugs in Europe

Orphanetista löytää tietoa lääkekehittelyn eri vaiheissa olevista harvinaislääkkeistä (harvinaislääkestatuksen saaneet lääkkeet, kliiniset lääketutkimukset).Tietoa voi etsiä myös sairauden nimellä, lääkeaineen tai lääkkeen kauppanimellä ja myyntiluvan haltijan nimellä. 

Lista Suomessa markkinoilla olevista harvinaislääkkeistä löytyy Jaana Kallion ja Veijo Saanon artikkelista "Harvinaisten sairauksien hoitoon niukasti lääkkeitä tarjolla".