Back to homepage

Orphanet-verkkosivu Suomi

Orphanet Finland
Tästä pääset Orphanetin palveluihin (Suomi) ja muut maat:

:: Harvinaislääkkeistä

Mikä on harvinaislääke

Harvinaislääke (orphan drug) on 'virallinen' nimi lääkkeelle, joka on tarkoitettu harvinaisen sairauden hoitoon. Harvinaislääkestatuksen jollekin lääkeaineelle myöntää Euroopan lääkevirasto.

Mikäli valmiste saa harvinaislääkestatuksen, on valmistajalle tarjolla mm. helpotuksia myyntilupa ja muihin vastaaviin maksuihin.  Myyntiluvan saaneelle lääkkeelle taataan kymmenen vuotta kestävä suoja rinnakkaisvalmisteiden suhteen kyseisen harvinaissairauden hoidossa.

Tukitoimet ovat olleet tarpeen, koska potilaita on vähän ja uusien lääkkeiden kehittäminen kallista. Harvinaista sairautta sairastavilla on kuitenkin oikeus samanlaiseen hoitoon kuin muillakin potilailla, joten eri maissa on kehitelty kannustimia lääketeollisuudelle harvinaislääkkeiden tutkimukseen ja tuotekehittelyyn. Yhdysvalloissa säädettiin jo vuonna 1983 laki harvinaislääkkeistä, Japanissa vastaava laki saatiin aikaan vuonna 1993 ja Australiassa 1997. Euroopan Unioni sääti v. 1999 yhteisestä harvinaislääkepolitiikasta jäsenvaltioissa.  

 

 

EU:n harvinaislääkeasetus

Euroopan parlamentti ja neuvosto antoivat 16.12.1999 asetuksen (141/2000) harvinaislääkkeistä. Tämän lisäksi asetuksella  847/2000 (27.4.2000) täsmennettiin harvinaislääkkeen kriteereitä.

Asetuksen mukaan lääke voidaan katsoa harvinaislääkkeeksi, jos se on tarkoitettu sairauteen, jota on enintään viidellä henkilöllä kymmenestä tuhannesta asukkaasta. Sairauden on oltava hengenvaarallinen tai kroonisesti invalidisoiva. Jos sairaus on lievempi, harvinaislääkkeen asema on mahdollista saada sillä perusteella, ettei lääkkeen käytön vähäisyys riitä kattamaan kehityskuluja. Edellytyksenä on lisäksi, että lääkevalmiste on joko ainoa kyseiseen harvinaiseen sairauteen käytettävä lääke tai että siitä voidaan odottaa merkittävää parannusta jo käytössä oleviin hoitoihin verrattuna.

Vuoteen 2016 mennessä harvinaislääkestatuksen on saanut 1580 valmistetta ja myyntiluvan 114 lääkettä. Kaikista harvinaislääkestatuksen saaneista lääkkeistä ei siis tule lääkkeitä potilaiden käyttöön. Euroopan markkinoilla olevista harvinaislääkkeistä n. 40 % on kehitetty syöpähoitoihin.

Harvinaislääkeasetus koskee ainoastaan ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä, eläinten lääkkeet, lääketieteelliset laitteet sekä ravintolisät ja -valmisteet on rajattu asetuksen ulkopuolelle. Harvinaislääkestatuksen myötä lääkkeen kehttäjälle tarjotaan ilmaista tieteellistä ja hallinnollista neuvontaa sekä helpotuksia myyntilupamaksuista. Jos lääke saa myyntiluvan, sille taataan kymmenen vuoden suoja rinnakkaislääkkeiltä.    

Lista harvinaislääkkeistä: Community Register of orphan medicinal products for human use


Harvinaislääkkeiden saatavuus Euroopassa

 

Myyntiluvan saaminen (lista myyntiluvan saaneista lääkkeistä) ei takaa lääkkeen saatavuutta kaikissa EU-maissa. Myyntiluvan haltija päättää kussakin maassa erikseen valmisteen markkinoille saattamisesta, minkä jälkeen viranomaiset määrittelevät vielä hinnan ja lääkkeen korvattavuuden potilaille. Käytännössä lääkkeiden korkea hinta hidastaa niiden käyttöönottoa.

 

Luettelo harvinaislääkkeistä 

Orphanet ylläpitää kuukausittain päivitettävää luetteloa Euroopassa saatavilla olevista harvinaislääkkeistä, List of Orphan Drugs in Europe

Orphanetista löytää tietoa lääkekehittelyn eri vaiheissa olevista harvinaislääkkeistä (harvinaislääkestatuksen saaneet lääkkeet, kliiniset lääketutkimukset). Tietoa voi etsiä myös sairauden nimellä, lääkeaineen tai lääkkeen kauppanimellä ja myyntiluvan haltijan nimellä. 

 

Lisää harvinaislääkkeistä

FIMEA:n sivuilla

SIC-4/2016 

Kela-raportti: Lääkkeiden ja ravintovalmisteiden käyttö harvinaisten
sairauksien hoidossa

 

LT


 

 

 





Tästä pääset Orphanetin palveluihin (Suomi) ja muut maat:
KäyttöehdotOta yhteyttä — 08.05.18