::Par "orfānām" jeb zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai 

Kas ir  "orfānās"  zāles?

Tā saucamās  "orfānās” zāles  ir  paredzētas to slimību ārstēšanai, kas ir sastopamas ļoti reti, tāpēc sponsori nav ieinteresēti attīstīt tās atbilstoši parastajiem tirgus nosacījumiem, jo mazā tirgus apjoma dēļ neatmaksājas kapitālieguldījumi šo produktu pētniecībā un attīstībā.

Ņemot vērā zinātnes un medicīnas progresu, reto slimību pacienti nevar tikt atstāti bez atbalsta, un viņiem ir tiesības uz ārstēšanu kā citiem pacientiem. Lai veicinātu reto slimību ārstēšanai paredzēto zāļu pētniecību un attīstību, tika ieviesti atbilstoši stimuli veselības un biotehnoloģiju nozarēs.

Pirmsākumi datējami ar 1983.gadu, kad ASV tika pieņemts Orfāno zāļu likums. Tam sekoja Japāna un Austrālija (1993.g., 1997.g.). Eiropa ieviesa kopēju ES dalībvalstu politiku attiecībā uz zālēm retu slimību ārstēšanai 1999.gadā. 

Eiropas likumdošana orfāno zāļu jomā

1999.gada 16.decembrī  Eiropas Parlaments un Eiropas Padome  pieņēma regulu (EC) Nr. 141/2000 par zālēm reto slimību ārstēšanai.

Papildus tam, Eiropas Komisija 2000.gada 27.aprīlī pieņēma regulu (EC) Nr. 847/2000, nosakot kritērijus, lai zālēm piešķirtu zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai statusu, un jēdzienu "līdzīgas zāles" un "klīniskais pārākums" definīcijas.

Saskaņā ar Eiropas regulu  Nr. 141/2000, tikai lietošanai cilvēkiem paredzētās zāles var tikt apzīmētas kā "zāles reti satopamu slimību ārstēšanai". Tādējādi tas neattiecas uz veterinārajām zālēm, medicīnas ierīcēm, uztura bagātinātājiem un uztura produktiem.

Zāles, kam piešķirts šāds  statuss, reģistrē - Community register for Orphan Medicinal Products.

Orfāno zāļu pieejamība Eiropā

Tirdzniecības atļaujas piešķiršana zālēm (Eiropas tirgū pieejamo zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai saraksts ) nenozīmē, ka zāles ir pieejamas visās Eiropas Savienības dalībvalstīs. Par zāļu statusu katras valsts tirgū lēmumu pieņem reģistrācijas apliecības  turētājs un pirms nokļūšanas katras valsts tirgū tām vēl jāveic katrā valstī paredzētās procedūras, tai skaitā, lai noteiktu zāļu kompensācijas nosacījumus un, protams, cenu.

Neskatoties uz kopīgiem centieniem, atšķirīgā pieeja dažādās valstīs sarežģī pacientu piekļuvi orfānām zālēm.

Eiropas politika orfāno jomā

Eiropas politikas apraksti reto slimību un zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai jomā ir atrodami Eiropas Komisijas tīmekļa vietnē :

http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm

Apraksti par valstu iniciatīvām visā Eiropā un stimuliem, ko ieviesusi Eiropas Komisija un Eiropas Savienība, ir pieejami Eiropas Komitejas ekspertu reto slimību jomā tīmekļa vietnē:

www.eucerd.eu

Orfāno zāļu saraksts

Orphanet uztur Eiropā pieejamo orfāno zāļu sarakstu, kas tiek atjaunināts reizi mēnesī.

http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf

Orphanet arī nodrošina piekļuvi informācijai par orfānām zālēm, kas vēl ir izstrādes procesā (statusa piešķiršana  un klīniskie pētījumi). Par tirgū jau esošajām zālēm Orphanet piedāvā informācijas meklēšanu pēc slimības nosaukuma, produkta veida, aktīvās vielas/zāļu nosaukuma, sponsora un valsts.

Orfāno medikamentu kārtība Latvijā

2018.gada 28.augustā spēkā stājušies MK noteikumi Nr.555 "Veselības aprūpes pakalpojumu organizēšanas un samaksas kārtība", kas nosaka reto slimību jomā nodrošināmo veselības aprūpes pakalpojumu apjomu, kā arī to saņemšanas kārtību.

Noteikumi pieejami šeit