Back to homepage

Orphanet website Norwegian entry point

Orphanet Norway
Access Orphanet services in Norway and other countries in:

::Om legemidler mot sjeldne sykdommer


Hva er legemidler mot sjeldne sykdommer? 

Såkalte legemidler mot sjeldne sykdommer ("orphan drugs") er beregnet på behandling av sykdommer som er så sjeldne at sponsorer nøler med å utvikle legemidlene under vanlige markedsvilkår. Dette skyldes at den begrensede størrelsen på markedet de representerer, ikke gjør det mulig å tjene inn investeringene i forskning og utvikling av produktet.

Vi kan ikke sette pasienter med sjeldne sykdommer på sidelinjen når det gjøres fremskritt innenfor vitenskap og terapi. De har samme rettigheter til behandling som alle andre pasienter. For å stimulere til forskning på og utvikling av legemidler mot sjeldne sykdommer har myndighetene innført insentiver for legemiddelindustrien og den bioteknologiske industrien. Dette begynte så tidlig som i 1983, da Orphan Drug Act (lov om legemidler mot sjeldne sykdommer) ble vedtatt i USA. Senere fulgte Japan og Australia i 1993 og 1997, og i Europa ble det i 1999 innført felles retningslinjer for legemidler mot sjeldne sykdommer i alle medlemsstater.

 

Den europeiske forordningen om legemidler mot sjeldne sykdommer 

16. desember 1999 vedtok Europaparlamentet og Det europeiske råd forordning (EF) nr. 141/2000 om legemidler mot sjeldne sykdommer.

I tillegg til dette vedtok Europakommisjonen 27. april 2000 forordning (EF) nr. 847/2000 om fastsettelse av bestemmelser for gjennomføring av kriteriene for utpeking av legemidler som legemidler mot sjeldne sykdommer og definisjoner av begrepene "lignende legemiddel" og "klinisk overlegenhet".

I henhold til forordning (EF) nr. 141/2000 er det bare legemidler til bruk for mennesker som kan betegnes som "legemidler mot sjeldne sykdommer". Derfor omfattes ikke veterinærmedisin, medisinsk utstyr, kosttilskudd og produkter til bruk ved spesielle ernæringsmessige behov.

Legemidler som betegnes som legemidler mot sjeldne sykdommer, registreres i fellesskapsregisteret over legemidler mot sjeldne sykdommer.

 

Tilgjengelighet av legemidler mot sjeldne sykdommer i Europa 

At et legemiddel får markedsgodkjenning (liste over legemidler mot sjeldne sykdommer som markedsføres i Europa), innebærer ikke at legemiddelet er tilgjengelig i alle land i EU. Innehaveren av markedsgodkjenningen må på forhånd velge legemiddelets kommersialiseringsstatus innenfor hvert enkelt land, og legemiddelet må deretter gjennomgå de nødvendige prosedyrene i hvert land for å fastsette refusjonsvilkår og som oftest også pris.

Trass i felles tiltak er det vanskelig for pasienter å få tilgang til legemidler mot sjeldne sykdommer når ulike land har ulike tilnærminger.

 

Politikk som støtter legemidler mot sjeldne sykdommer i Europa 

Du finner en beskrivelse av europeisk politikk innenfor området sjeldne sykdommer og legemidler mot sjeldne sykdommer på Europakommisjonens nettsted:

http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm

En beskrivelse av nasjonale initiativer i hele Europa og insentiver som er innført av Europakommisjonen og av land i EU og omkringliggende land, finner du på nettstedet for den europeiske komiteen av eksperter på sjeldne sykdommer:

www.eucerd.eu

 

Liste over legemidler mot sjeldne sykdommer 

Orphanet inneholder en liste over legemidler mot sjeldne sykdommer som er tilgjengelige i Europa, og denne oppdateres hver måned.

http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf

Orphanet gir også tilgang til informasjon om legemidler mot sjeldne sykdommer som er under utvikling (betegnelse som legemiddel mot sjeldne sykdommer og klinisk prøving) eller allerede finnes på markedet, etter sykdomskategori, produkttype, navn på stoff, navn på sponsor og land.





Access Orphanet services in Norway and other countries in:
Vilkår for bruk av nettstedet Orphanet Kontakt oss — Last updated on: 21-09-14