Nowości
- Lista Chorób Rzadkich i Synonimów w porządku alfabetycznym
- Polska Grupa Ekspercka "Polska dla Chorób Rzadkich"
- Projekt PedCRIN
- Rozpoczęcie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni typu 1
Wiadomości ze świata
Wydarzenia
Informacje ogólne
O lekach sierocych
Co to jest lek sierocy?
| Tak zwane leki sieroce są stosowane w leczeniu chorób, które są na tyle rzadkie, że sponsorzy niechętnie odnoszą się do prowadzenia badań na normalnych zasadach rynkowych, ponieważ ze względu na niewielki rynek, jaki reprezentują, nie są w stanie zamortyzować kosztów poniesionych na badania naukowe i produkcję.
Pacjenci dotknięci rzadkimi chorobami nie mogą zostać odsunięci od postępu dokonującego się w nauce i lecznictwie, oni także mają takie same prawa do leczenia jak każdy inny pacjent. Aby stymulować badania i rozwój w sektorze leków sierocych władze publiczne wprowadziły bodźce motywujące dla przemysłu farmaceutycznego i biotechnologicznego. Proces ten rozpoczął się w Stanach Zjednoczonych w 1983 roku przyjęciem Aktu o Lekach Sierocych (Orphan Drug Act), do którego w 1993 i 1997 roku przystąpiły Japonia i Australia; Europa poszła za ich przykładem w 1999 roku wdrażając wspólną politykę dotyczącą leków sierocych w państwach członkowskich. |
|
Europejskie regulacje dotyczące leków sierocych
Dnia 16 grudnia 1999 roku Parlament Europejski i Rada Europejska przyjęła rozporządzenie (WE) nr 141/2000 o sierocych produktach leczniczych.
W odniesieniu do powyższego Komisja Europejska 27 kwietnia 2000 roku przyjęła rozporządzenie (WE ) nr 847/2000, w którym ustanowiła warunki i kryteria aplikacyjne do desygnacji leków sierocych oraz zdefiniowała pojęcia „podobny produkt leczniczy” i „wyższość kliniczna”.
Zgodnie z europejskim rozporządzeniem nr 141/2000 tylko leki przeznaczone dla ludzi mogą otrzymać desygnatę leków sierocych. Dlatego nie uwzględniono leków weterynaryjnych, środków medycznych, suplementów żywieniowych ani produktów dietetycznych.
Leki uznane jako sieroce wymienione są w Community register for Orphan Medicinal Products.
Dostępność leków sierocych w Europie
Dopuszczenie leku do sprzedaży (lista leków sierocych dopuszczonych do obrotu w Europie) nie oznacza, że jest on dostępny we wszystkich krajach członkowskich Unii Europejskiej. Po uzyskaniu dopuszczenia do sprzedaży, właściciel zezwolenia, przed wprowadzeniem leku na rynek, musi w każdym kraju indywidualnie przejść odpowiednie procedury w celu uzyskania warunków refundacji i zwykle ustalenia ceny leku.
Polityka na rzecz leków sierocych w Europie
Europejskie stanowisko w sprawie rzadkich chorób i leków sierocych dostępne jest na stronie internetowej Komisji Europejskiej:
http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm
|
|
Opis krajowych inicjatyw poszczególnych państw i zachęty do działania ze strony Komisji Europejskiej, Unii Europejskiej i państw ościennych znajduje się na stronie internetowej Europejskiego Komitetu Ekspertów d.s. Rzadkich Chorób: www.eucerd.eu |
Lista leków sierocychOrphanet posiada listę leków sierocych dostępnych w Europie, która jest aktualizowana co miesiąc. http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf Orphanet zapewnia także dostęp do informacji o lekach sierocych, które są dopiero w fazie badań (desygnacja leków sierocych i badania kliniczne ) lub już dostępne na rynku, uporządkowanych zgodnie z kategorią choroby, typem produktu, nazwą substancji czynnej, nazwą sponsora i kraju. |
|
