O zdravilih sirotah

Kaj je zdravilo sirota?

T.i. »zdravila – sirote« so namenjena zdravljenju bolezni, ki so tako redke, da jih sponzorji niso pripravljeni razvijati pod običajnimi tržnimi pogoji, saj je tržni delež, ki ga zasedajo, tako majhen, da ne omogoča povrnitve stroškov raziskav in razvoja izdelka.

Bolniki z redkimi boleznimi imajo enake pravice kot vsi drugi bolniki, zato bi bilo nedopustno, če bi jih dosežki znanosti in terapije obšli. Da bi spodbudile raziskave in razvoj na področju zdravil sirot, so oblasti sprejele določene ukrepe na področju zdravja in biotehnologije. Že leta 1983 so v Združenih državah Amerike sprejeli Akt o zdravilih sirotah, sledili sta Japonska in Avstralija v letih 1993 in 1997; Evropska unija je leta 1999 sprejela skupno politiko na področju zdravil sirot, ki velja za vse njene članice.

Evropske uredbe na področju zdravil sirot

Dne 16.12.1999 je Evropski parlament in svet Evrope sprejel uredbo št. 141/2000 na področju zdravilnih učinkovin – sirot.

Evropska komisija je 27.4.2000 ob tem sprejela še uredbo št. 847/2000, ki je vzpostavila pogoje za uveljavitev kriterijev za podelitev statusa zdravila sirote ter opredelila pojma »sorodnega medicinskega produkta« ter »klinične izvrstnosti«.

V skladu z evropsko uredbo št. 141/2000 imajo lahko le zdravila, namenjena uporabi pri ljudeh, oznako »zdravil sirot«. Področja veterine, medicinskih pripomočkov, prehranskih dopolnil ter dietnih izdelkov so tako izvzeta.

Zdravila, ki so označena kot sirote, so vpisana v Community register for Orphan Medicinal Products.

Dostopnost zdravil sirot v Evropi

Podelitev dovoljenja za promet z zdravilom (seznam zdravil sirot, ki so na tržišču v Evropi) še ne pomeni, da je zdravilo na voljo v vseh državah članicah Evropske unije. Šele po določitvi statusa in pogojev za komercialno rabo gre lahko zdravilo v vsaki posamični državi skozi ustrezne postopke, kjer se določi način povračila stroškov in navadno tudi cena zdravila.

Kljub skupnim naporom so razhajanja v pristopih med državami precejšnja, dostop do zdravil sirot pa otežen.

Politika za uveljavitev zdravil sirot v Evropi

Opis evropske politike na področju redkih bolezni in zdravil sirot je na voljo na spletni strani Evropske komisije:

http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/polica/index_en.htm

Opis iniciativ na ravni držav članic in ukrepov evropske komisije in Evropske unije ter sosednjih držav si lahko preberete na strani Evropskega sveta strokovnjakov za redke bolezni:

www.eucerd.eu

Seznam zdravil sirot

Orphanet sestavlja in mesečno dopolnjuje seznam zdravil sirot, ki so na voljo v Evropi.

http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf

Orphanet omogoča tudi dostop do podatkov o zdravilih sirotah v razvoju (oznaka zdravila sirote in klinične študije) in tistih, ki so že na tržišču. Zdravila so razdeljena po boleznih, vrsti izdelka, imenu učinkovine, imenu sponzorja ter državah.