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Orphan-Drug-Designation - USA

  • Substanz: Adenovirus-assoziierter viraler Vektor, Serotyp 4, der cDNAs der humanen N-Sulfoglycosamine-Sulphohydrolase und des Sulfatase-modifizierenden Faktors 1 transportiert
  • ATC-Code : -
  • EU-Nummer: -
  • Datum der Designation : 05/06/2013
  • Sponsor Orphan-Drug-Designation: LYSOGENE

Designation

Treatment of mucopolysaccharidosis type IIIA (Sanfilippo type A syndrome).

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