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Orphan-Drug-Designation - USA

  • Substanz: autologous bone marrow CD34+ cells transduced ex vivo with a self activating HIV-1 -based lentiviral vector, EFS-ADA
  • ATC-Code : -
  • EU-Nummer: -
  • Datum der Designation : 21/10/2014
  • Sponsor Orphan-Drug-Designation: KOHN Donald

Designation

Treatment of adenosine deaminase deficient severe combined immunodeficiency.

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