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Orphan-Drug-Designation - Europa
- Substanz: Adenovirus associated viral vector serotype 8 containing the human CNGB3 gene
- ATC-Code : -
- EU-Nummer: EU/3/15/1578
- Datum der Designation : 11/11/2015
- Sponsor Orphan-Drug-Designation: MEIRAGTX B.V.
- Public Summary of Opinion (PSO)
Designation
Treatment of achromatopsia caused by mutations in the CNGB3 gene.
Verzeichnis der Krankheiten
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