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Orphan-Drug-Designation - Europa

  • Substanz: Autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta globin gene
  • ATC-Code : -
  • EU-Nummer: EU/3/16/1660
  • Datum der Designation : 30/05/2016
  • Sponsor Orphan-Drug-Designation: FONDAZIONE TELETHON
  • Public Summary of Opinion (PSO)

Designation

Treatment of beta thalassaemia intermedia and major.

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