x

Suche Orphan Drug

* (*) Felder müssen ausgefüllt werden

Weitere Suchoptionen

Marktzulassung mit Orphan-Drug-Designation - Europa

Therapeutic indication

Treatment of inborn errors of primary bile acid synthesis due to sterol 27 hydroxylase deficiency (presenting as cerebrotendinous xanthomatosis (CTX)) in infants, children and adolescents aged 1 month to 18 years and adults.

Verzeichnis der Krankheiten

Die Dokumente dieser Website dienen nur der allgemeinen Information. Der Inhalt dieser Website ersetzt in keiner Weise eine professionelle Beratung oder Behandlung durch qualifizierte Fachleute. Die vorliegenden Informationen dürfen nicht als Grundlage für eine Diagnose oder Behandlung verwendet werden.