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Orphan-Drug-Designation - Europa

  • Substanz: autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA
  • ATC-Code : -
  • EU-Nummer: EU/3/18/2073
  • Datum der Designation : 26/10/2018
  • Sponsor Orphan-Drug-Designation: FONDAZIONE TELETHON
  • Public Summary of Opinion (PSO)

Designation

Treatment of mucopolysaccharidosis type I.

Verzeichnis der Krankheiten

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