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Orphan-Drug-Designation - Europa
- Substanz: Ein adeno-assoziierter viraler Vektor vom Serotyp 5, der das humane Alanin-Glyoxylat-Aminotransferase-Gen enthält
- ATC-Code : -
- EU-Nummer: EU/3/12/974
- Datum der Designation : 21/03/2012
- Sponsor Orphan-Drug-Designation: UNIQURE BIOPHARMA B.V.
- Public Summary of Opinion (PSO)
Designation
Treatment of primary hyperoxaluria type 1.
Verzeichnis der Krankheiten
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