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Orphan-Drug-Status zurückgezogen/abgelaufen - Europa

  • Substanz: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA (elivaldogene autotemcel)
  • ATC-Code : -
  • EU-Nummer: EU/3/12/1003
  • Datum der Designation : 06/06/2012
  • Sponsor Orphan-Drug-Designation: BLUEBIRD BIO (NETHERLANDS) B.V.
  • Public Summary of Opinion (PSO)

Designation

Treatment of adrenoleukodystrophy.

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