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Designación huérfana - USA

  • Sustancia: autologous bone marrow CD34+ cells transduced ex vivo with a self activating HIV-1 -based lentiviral vector, EFS-ADA
  • Códico ATC: -
  • Número UE: -
  • Fecha de designación : 21/10/2014
  • Sponsor de Designación huérfana: KOHN Donald

Designation

Treatment of adenosine deaminase deficient severe combined immunodeficiency.

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