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Designación huérfana - Europa

  • Sustancia: Autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta globin gene
  • Códico ATC: -
  • Número UE: EU/3/16/1660
  • Fecha de designación : 30/05/2016
  • Sponsor de Designación huérfana: FONDAZIONE TELETHON
  • Resumen Público de Opinión (PSO)

Designation

Treatment of beta thalassaemia intermedia and major.

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