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Designación huérfana - Europa

  • Sustancia: Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human iduronate-2-sulfatase gene
  • Códico ATC: -
  • Número UE: EU/3/17/1943
  • Fecha de designación : 08/11/2017
  • Sponsor de Designación huérfana: REGENXBIO EU LIMITED
  • Resumen Público de Opinión (PSO)

Designation

Treatment of mucopolysaccharidosis type II (Hunter's syndrome).

Listado de enfermedades

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