x

Búsqueda de un medicamento huérfano

* (*) Campo obligatorio

Otra(s) opcion(es) de búsqueda

Designación huérfana - Europa

  • Sustancia: autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA
  • Códico ATC: -
  • Número UE: EU/3/18/2073
  • Fecha de designación : 26/10/2018
  • Sponsor de Designación huérfana: FONDAZIONE TELETHON
  • Resumen Público de Opinión (PSO)

Designation

Treatment of mucopolysaccharidosis type I.

Listado de enfermedades

Toda la información y documentos presentes en este portal tienen como único propósito el de informar. No pretenden de ningún modo sustituir el cuidado y asesoramiento de un médico especialista. Este material, por tanto, no debería usarse como base para el diagnóstico y tratamiento