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Designación huérfana - Europa
- Sustancia: adeno-associated virus vector encoding human phenylalanine hydroxylase
- Códico ATC: -
- Número UE: EU/3/19/2229
- Fecha de designación : 16/12/2019
- Sponsor de Designación huérfana: BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
- Resumen Público de Opinión (PSO)
Designation
Treatment of phenylalanine hydroxylase deficiency.
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