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Designación huérfana retirada / vencida - Europa
- Sustancia: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA (elivaldogene autotemcel)
- Códico ATC: -
- Número UE: EU/3/12/1003
- Fecha de designación : 06/06/2012
- Sponsor de Designación huérfana: BLUEBIRD BIO (NETHERLANDS) B.V.
- Resumen Público de Opinión (PSO)
Designation
Treatment of adrenoleukodystrophy.
Listado de enfermedades
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