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Désignation orpheline - Etats-Unis

  • Substance: Vecteur viral adéno-associé de sérotype 10 porteur des ADNc de la N-Sulfoglycosamine sulfohydrolase et du facteur de modification 1 des sulfatases
  • Code ATC : -
  • Identifiant UE: -
  • Date de désignation : 05/06/2013
  • Sponsor de la désignation orpheline: LYSOGENE

Designation

Treatment of mucopolysaccharidosis type IIIA (Sanfilippo type A syndrome).

Liste de maladies

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