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Désignation orpheline - Europe

  • Substance: Petit ARN interférent (pARNi) oligonucléotidique synthétique double brin dirigé contre l'ARNm de l'antithrombine, lié de manière covalente à un ligand contenant trois résidus N-acétylgalactosamine
  • Code ATC : -
  • Identifiant UE: EU/3/14/1297
  • Date de désignation : 29/07/2014
  • Sponsor de la désignation orpheline: GENZYME EUROPE B.V.
  • Avis résumé

Designation

Treatment of haemophilia A.

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