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Désignation orpheline - Etats-Unis

  • Substance: Adeno-associated virus serotype 9 expressing the human Survival Motor Neuron gene
  • Code ATC : -
  • Identifiant UE: -
  • Date de désignation : 30/09/2014
  • Sponsor de la désignation orpheline: AVEXIS, INC.

Designation

Treatment of spinal muscular atrophy.

Liste de maladies

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