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Désignation orpheline - Europe

  • Substance: Adeno-associated viral vector serotype 2/6 encoding zinc-finger nucleases and the human iduronate 2-sulfatase gene
  • Code ATC : -
  • Identifiant UE: EU/3/17/1956
  • Date de désignation : 17/01/2018
  • Sponsor de la désignation orpheline: IQVIA RDS IRELAND LIMITED
  • Avis résumé

Designation

Treatment of mucopolysaccharidosis type II (Hunter's syndrome).

Liste de maladies

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