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Désignation orpheline - Europe

  • Substance: autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA
  • Code ATC : -
  • Identifiant UE: EU/3/18/2073
  • Date de désignation : 26/10/2018
  • Sponsor de la désignation orpheline: FONDAZIONE TELETHON
  • Avis résumé

Designation

Treatment of mucopolysaccharidosis type I.

Liste de maladies

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