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Désignation orpheline - Europe
- Substance: Allogeneic cultured postnatal thymus-derived tissue
- Code ATC : -
- Identifiant UE: EU/3/19/2137
- Date de désignation : 26/02/2019
- Sponsor de la désignation orpheline: ENZYVANT THERAPEUTICS IRELAND LIMITED
- Avis résumé
Designation
Treatment of severe combined immunodeficiency due to FOXN1 deficiency.
Liste de maladies
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