Orphanet: Recherche d'un médicament orphelin
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Désignation orpheline - Europe

  • Substance: adeno-associated virus vector encoding human phenylalanine hydroxylase
  • Code ATC : -
  • Identifiant UE: EU/3/19/2229
  • Date de désignation : 16/12/2019
  • Sponsor de la désignation orpheline: BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
  • Avis résumé

Designation

Treatment of phenylalanine hydroxylase deficiency.

Liste de maladies

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