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Désignation orpheline - Europe
- Substance: adeno-associated virus vector encoding human phenylalanine hydroxylase
- Code ATC : -
- Identifiant UE: EU/3/19/2229
- Date de désignation : 16/12/2019
- Sponsor de la désignation orpheline: BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
- Avis résumé
Designation
Treatment of phenylalanine hydroxylase deficiency.
Liste de maladies
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