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Cellules souches hématopoïétiques autologues transduites par le vecteur lentiviral Lenti-D codant pour l'ADNc ABCD1
Skysona- DCI (Dénomination Commune Internationale) : elivaldogene autotemcel
- Nom de code : -
- Nom chimique ou description : Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA (elivaldogene autotemcel)
- Type de produit : Produit de thérapie génique
- Type de production : Biotechnologie
- Désignation orpheline : Europe
Désignation orpheline retirée/expirée - Europe
- Liste de maladies
- Adrénoleucodystrophie liée à l'X
- Informations supplémentaires
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