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Autologous CD34+ enriched cells transduced with a self-inactivating lentiviral vector containing the codon-optimized RPS19 gene
- DCI (Dénomination Commune Internationale) : -
- Nom de code : APR-2020
- Nom chimique ou description : -
- Type de produit : Gene therapy product
- Type de production : Biotechnology
- Désignation orpheline :
Désignation orpheline - Europe
- Liste de maladies
- Anémie de Blackfan-Diamond
- Informations supplémentaires
Informations complémentaires
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