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Désignation orpheline - Europe
- Substance: Vecteur viral adéno-associé de sérotype 5 contenant le gène codant pour l'alanine-glyoxylate-aminotransférase humaine
- Code ATC : -
- Identifiant UE: EU/3/12/974
- Date de désignation : 21/03/2012
- Sponsor de la désignation orpheline: UNIQURE BIOPHARMA B.V.
- Avis résumé
Designation
Treatment of primary hyperoxaluria type 1.
Liste de maladies
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