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Désignation orpheline - Europe

  • Substance: Vecteur viral adéno-associé de sérotype 5 contenant le gène codant pour l'alanine-glyoxylate-aminotransférase humaine
  • Code ATC : -
  • Identifiant UE: EU/3/12/974
  • Date de désignation : 21/03/2012
  • Sponsor de la désignation orpheline: UNIQURE BIOPHARMA B.V.
  • Avis résumé

Designation

Treatment of primary hyperoxaluria type 1.

Liste de maladies

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