Orphanet: Recherche d'un médicament orphelin
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Désignation orpheline retirée/expirée - Europe

  • Substance: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA (elivaldogene autotemcel)
  • Code ATC : -
  • Identifiant UE: EU/3/12/1003
  • Date de désignation : 06/06/2012
  • Sponsor de la désignation orpheline: BLUEBIRD BIO (NETHERLANDS) B.V.
  • Avis résumé

Designation

Treatment of adrenoleukodystrophy.

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