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Designazione orfana - Europa

  • Sostanza: Cellule staminali ematopoietiche autologhe CD34+ transdotte con un vettore lentivirale codificante il gene della beta A-T87Q-globina umana
  • Codice ATC : -
  • Numero EU: EU/3/14/1263
  • Data della designazione : 29/04/2014
  • Sponsor dell Designazione orfana: BLUEBIRD BIO (NETHERLANDS) B.V.
  • Indagine Pubblica di Opinione

Designation

Treatment of sickle cell disease.

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