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Designazione orfana - Stati Uniti d'America

  • Sostanza: autologous bone marrow CD34+ cells transduced ex vivo with a self activating HIV-1 -based lentiviral vector, EFS-ADA
  • Codice ATC : -
  • Numero EU: -
  • Data della designazione : 21/10/2014
  • Sponsor dell Designazione orfana: KOHN Donald

Designation

Treatment of adenosine deaminase deficient severe combined immunodeficiency.

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