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Designazione orfana - Europa

  • Sostanza: Adeno-associated viral vector serotype 8 containing the human MTM1 gene
  • Codice ATC : -
  • Numero EU: EU/3/15/1539
  • Data della designazione : 10/08/2015
  • Sponsor dell Designazione orfana: AUDENTES THERAPEUTICS UK LIMITED
  • Indagine Pubblica di Opinione

Designation

Treatment of X-linked myotubular myopathy

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