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Designazione orfana - Europa

  • Sostanza: autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA
  • Codice ATC : -
  • Numero EU: EU/3/18/2073
  • Data della designazione : 26/10/2018
  • Sponsor dell Designazione orfana: FONDAZIONE TELETHON
  • Indagine Pubblica di Opinione

Designation

Treatment of mucopolysaccharidosis type I.

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