Orphanet: Ricerca per farmaco orfano
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Autorizzazione all’immissione in commercio con designazione orfana - Europa

Therapeutic indication

Treatment of patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate but a human leukocyte antigen (HLA)-matched related HSC donor is not available.

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